Gen bakom leukemi hittad

En forskargrupp vid Lunds universitet har hittat en av de nyckelgener som är grunden till att leukemistamcellerna överlever och förökar sig. Upptäckten kan leda till nya behandlingar som förhoppningsvis kan bota AML. Forskningen finansieras av Barncancerfonden.

Leukemi är den vanligaste cancerformen hos barn och är generellt förknippat med relativt god prognos, men en av fem har akut myeloisk leukemi (AML) vilken har sämre prognos. Leukemi är en aggressiv sjukdom som leder till att blodbildningen hämmas. De första symtomen beror vanligtvis på att man saknar frisk benmärg och visar sig i trötthet, blekhet, blodbrist, ökad infektionskänslighet och blödningsbenägenhet.

Senare års forskning har visat att mogna leukemiceller härstammar från leukemi-stamceller, som producerar nya leukemiceller utan att själva förbrukas. AML-stamceller är delvis resistenta mot vanliga cancerbehandlingar som cellgifter och orsakar ofta återfall. Forskarna har därför försökt hitta vilka gener som styr leukemistamcellerna för att i nästa steg kunna döda dem.

 Nu har en forskargrupp vid Lunds universitet gjort just det. Studien publiceras i Cell Reports.

- Vi har använt CRISPR, också kallat gensaxen, som ett verktyg för att kunna studera cirka 100 gener i en djurmodell av AML, säger Marcus Järås, forskargruppschef vid Lunds universitet.

Ramprasad Ramakrishnan (försteförfattare till studien) och Marcus Järås har identifierat en av de gener som är grunden till att leukemistamcellerna överlever och förökar sig.
Ramprasad Ramakrishnan och Marcus Järås har identifierat en av de gener som är grunden till att leukemistamcellerna överlever och förökar sig.

Metoden med gensaxar, innebär att forskarna effektivt kan styra vilken gen som stängs av vilket gör det möjligt att studera olika geners funktion och därmed bättre förstå hur sjukdomar uppkommer.

På så sätt upptäckte de att genen CXCR4 var helt nödvändig för att leukemistamcellerna ska överleva. När genen stängs av så dör leukemistamscellerna eftersom de är beroende av ett protein som genen tillverkar.

Förhoppningsvis kommer den här nya kunskapen att kunna leda till nya läkemedel mot AML.

­­- Om vi farmakologiskt kan hitta ett sätt att effektivt stänga av signalen från proteinet (CXCR4) som genen kodar för, kan detta i framtiden leda till ett nytt läkemedel. Sådana försök har redan initierats mot CXCR4 men hittills utan framgång i AML.

Marcus Järås har haft finansiering från Barncancerfonden under flera år.

- Barncancerfonden har varit till stor hjälp i det här projektet, bland annat som finansiär av postdoc-tjänster i min grupp och för projektmedel. Stort tack till Barncancerfonden som också omnämns under Acknowledgements i artikeln, säger Marcus Järås.

Barncancerfondens forskningsexpert Kerstin Sollerbrant tycker att det är ett mycket spännande resultat som Marcus Järås forskargrupp presenterar.

-  Den nya CRISPR tekniken har revolutionerat forskningen och öppnat helt nya möjligheter att studera betydelsen av gener i olika sjukdomar. Det är förstås extra roligt att nu viktig kunskap har erhållits som i förlängningen kan leda till både ökad överlevnad och färre komplikationer för barncancerpatienter med AML, säger Kerstin Sollerbrant.

Marcus Järås

Marcus Järås försöker tillsammans med sin forskargrupp hitta en metod som dödar AML-stamceller.

Läs mer

Senast uppdaterad:
Publicerad:
Fotograf: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH
Skribent: Sofia Ström Bernad