Nytt läkemedel mot svårbotad leukemi

Ett nytt läkemedel har i en studie visat sig effektivt i vissa fall av svårbehandlad ALL hos barn.

Läkemedelsubstansen inotuzumab ozogamicin har prövats för barn med återfall eller behandlingsresistent sjukdom av akut lymfatisk leukemi, ALL, av pre B cell typ, där tumörcellerna uttrycker ett specifikt ytprotein CD22. 

– Läkemedlet ger nytt hopp till barn med svårbotad, sjukdom säger Ingrid Øra, överläkare och docent, HOPE/ITCC fas I/II enheten, Karolinska Universitetssjukhuset.

Läkemedlet som ges intravenöst binder till ett ytprotein på cancercellen, CD22, och angriper sedan de sjuka cellerna.

Syftet med fas I/II-studien var att undersöka vilka doser som är säkra att ge till barn och vilken effekt läkemedlet har på sjukdomen ALL.  Studien visar att läkemedlet fungerar mycket bra mot sjukdomen hos barn, men måste administreras kontrollerat för att undvika biverkningar, framför allt för att skydda levern.

– Vi är glada för att svenska barn kan erbjudas denna behandling i ett svårt läge, säger Ingrid Øra.

Läkemedlet Besponsa (inotuzumab ozogamicin) är tidigare godkänt som behandling för vuxna med CD22-positiv prekursor B-cellsleukemi.

Hope/ITCC enheten i Stockholm och Barncancercentrums forskningsenhet i Göteborg är fas I/II-enheter som driver studier inom alla typer av barncancer och är anslutna till den europeiska paraplyorganisationen ITCC (Innovative therapies for children with cancer). ITCC arbetar med läkemedelsföretag, politiker och föräldraorganisationer för att även barn ska få möjlighet att ingå i studier med nya cancerläkemedel, samt koordinerar de barnonkologiska centrum som genomför kliniska studier.

Artikeln ”A Phase I study of inotuzumab ozogamicin in pediatric relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia (ITCC-059 study)” har publicerats i den vetenskapliga tidskriften Blood, och du kan läsa den här.