Fler cancerläkemedel för barn
Barn kan få tillgång till många fler läkemedel mot cancer i framtiden. EU är på väg att godkänna ett nytt läkemedel som riktar sig mot en biologisk mekanism bakom tumörer istället för en specifik diagnos.
Läkemedel som riktas mot en särskild genetisk mekanism, oavsett var tumören växer, kallas histologiskt oberoende. Nu är det första cancerläkemedlet baserat på en sådan här princip, Vitrakvi (larotrectinib), på väg mot ett godkännande i EU.
– Det här är väldigt glädjande nyheter. Det är ett principiellt beslut som innebär att barn kan få tillgång till många fler läkemedel mot cancer i framtiden, säger Kerstin Sollerbrant, forskningschef på Barncancerfonden.
Barncancerfonden har under flera år arbetat för att ändra EU:s regelverk för nya läkemedel. Dagens regelverk innehåller ett kryphål som säger att mediciner som tas fram för att behandla en diagnos som inte förekommer hos barn, till exempel prostatacancer, inte behöver testas på barn. Det kan verka vettigt vid första anblicken.
– Men i själva verket innebär det att läkemedel som skulle kunna ha effekt på barn aldrig testas. Ett läkemedel kan nämligen vara riktat mot en biologisk mekanism som orsakar en form av cancer hos vuxna och en helt annan cancerform hos barn. Då når läkemedlet aldrig barnen, säger, säger Kerstin Sollerbrant.
De flesta nya cancerläkemedel utvecklas idag endast för vuxna patienter. Detta beror dels på att det är svårt att rekrytera barn till kliniska prövningar av nya läkemedel - det finns helt enkelt för få barn med cancer för att det ska kunna dras några vetenskapliga slutsatser av studier. Men framförallt handlar det om pengar, få läkemedelsföretag vill investera i en utveckling av cancerläkemedel till en så liten grupp av patienter.
– Därför är godkännandet av Vitrakvi en viktig pusselbit i vår kamp för att barn så småningom ska få samma tillgång till läkemedel som vuxna, säger Kerstin Sollerbrant.
Om EU-kommissionen följer den europeiska läkemedelsmyndighetens medicinska expertkommitté CHMP:s rekommendation, vilket de vanligen gör, blir detta första gången som ett histologiskt oberoende cancerläkemedel godkänns i Europa. Läkemedlet har tidigare godkänts i USA och i Kanada.
Expertkommittén rekommenderar ett villkorat godkännande av Vitrakvi. På så sätt kan patienter snabbare få tillgång till ett läkemedel som uppfyller ett ouppfyllt medicinskt behov. Villkorandet innebär att företaget måste göra ytterligare studier och leverera fler data efter godkännandet.