Lovande läkemedel mot neuroblastom

Neuroblastom är en aggressiv cancersjukdom som drabbar små barn, oftast innan två års ålder. Nu har forskare, finansierade av Barncancerfonden, hittat ett läkemedel som effektivt förhindrar tumörtillväxten.

Neuroblastom är den vanligaste formen för cancer hos spädbarn, men drabbar nästan aldrig vuxna. Tumörerna uppstår ur celler i det sympatiska nervsystemet och hittas vanligen i binjurarna eller i nerver som löper längst med ryggraden. Trots intensiv behandling med traditionella behandlingar som cytostatika och strålning kan sjukdomen vara svår att bota. Prognosen för barn med den aggressiva formen är dålig och mindre än hälften av barnen överlever. Men nu har forskare vid Lunds universitet identifierat och testat ett läkemedel som visat sig vara mycket effektivt mot neuroblastom.

- Vi såg en kraftfull effekt av läkemedlet och i några fall försvann de behandlade tumörerna helt och hållet, säger Karin Hansson, doktorand vid Lunds universitet och förstaförfattare i studien.

Testade 500 läkemedel

Forskarna utgick från en samling av 500 olika läkemedel som redan är godkända mot andra former av cancer. De testade läkemedlen på möss som fått neuroblastomceller från patienter, samt på odlingar av tumörceller i provrör, och hittade ett läkemedel som tycktes hämma tumörtillväxten och förlängde överlevnaden drastiskt.

Läkemedlet heter filanesib eller ARRY-520 och är godkänd för att användas på människor och utvärderas nu för behandling av multipelt myelom.

Det har visat sig att patienter med den aggressivare varianten av neuroblastom också har en hög andel KSP-protein. Läkemedlet som fungerade innehåller en så kallad KSP-hämmare som blockerar proteinet i tumörcellen och det medför att cellen inte längre kan dela sig och slutligen dör.

Behövs kombination

- Trots detta kommer läkemedlet med största sannolikhet att behöva kombineras med andra läkemedel för att helt slå ut tumören. Just nu gör vi uppföljningsstudier där målet är att hitta läkemedel som jobbar tillsammans med KSP-hämmaren för att ge en ännu större effekt. Kombinationsbehandling kan också vara ett sätt att undvika att tumörerna blir resistenta mot behandling och att därmed öka överlevnaden för patienter, säger Karin Hansson

- Nu hoppas vi självklart på att kliniska prövningar inleds även för neuroblastom, säger Daniel Bexell, docent och forskargruppsledare vid Lunds universitet i ett pressmeddelande från Lunds universitet.

Forskningen hade inte varit möjlig utan finansieringen från Barncancerfonden och dess givare.

- Vi är mycket tacksamma för stödet vi får och hoppas att vår forskning kan leda till en bättre behandling för barn med neuroblastom, säger Karin Hansson och Daniel Bexell.

Här kan du läsa hela studien som publicerades i den vetenskapliga tidskriften Science Translational Medicine.