Förbättrad behandling för barn med svår leukemi

Barn med en svår form av leukemi får en förbättrad överlevnad om cytostatika delvis byts mot immunterapiläkemedlet blinatumomab. Det visar två studier i den vetenskapliga tidskriften Jama.

– Det här är starka resultat, speciellt från den ena av de två studierna. De gör att vi nu överväger det här läkemedlet som ett rutinmässigt alternativ, säger Mats Heyman, barnonkolog vid Karolinska universitetssjukhuset i Solna, till Dagens Medicin.

Mats Heyman är koordinator/sponsor och medicinskt ansvarig för ALLTogether som både är ett behandlingsprotokoll och en studie som Barncancerfonden finansierar.

Den studien som Mats Heyman fann mest intressant i Jama undersökte drygt 200 barn som fått ett tidigt återfall i akut lymfatisk B-cellsleukemi och som bedömdes ha en särskilt dålig prognos. 

Barnen delades in i två grupper, där de efter en första intensiv cytostatikabehandling fick antingen cytostatika eller blinatumomab som konsolideringsbehandling, ”uppföljningsbehandling”, som man ger för att hindra återkomst av leukemi och pressa ner den ytterligare. Därefter följde, om möjligt, stamcellstransplantation.

Resultaten var så goda (71 kontra 58 procent procents överlevnad efter två år) att studien avbröts i förtid. Överlevnaden hos gruppen som fick immunterapiläkemedlet var högre och biverkningarna mildare. 

– Det som är tydligt i studien, och den viktigaste orsaken till skillnaden är att fler patienter som fått blinatumomab går vidare till att genomgå stamcellstransplantation, som anses vara det enda säkra sättet att bota dessa svårt sjuka patienter, säger Mats Heyman till Dagens Medicin.

Enligt Mats Heyman rör det sig om ett fåtal patienter i Sverige som varje år skulle kunna komma i fråga för den nya behandlingen.


Studie ett: Effect of Postreinduction Therapy Consolidation With Blinatumomab vs Chemotherapy on Disease-Free Survival in Children, Adolescents, and Young Adults With First Relapse of B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia

Studie två:Effect of Blinatumomab vs Chemotherapy on Event-Free Survival Among Children With High-risk First-Relapse B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia

Fakta: Blinatumomab

Blinatumomab verkar genom att binda ihop immunsystemets T-celler med en speciell molekyl på tumörcellernas yta.  Sammanbindningen aktiverar T-cellerna som då angriper tumörcellerna.

Fakta: ALL

Akut lymfatisk leukemi (ALL) är den vanligaste formen av leukemi hos barn och står för cirka 90 procent av alla leukemifall. Prognosen för leukemi har blivit betydligt bättre under senare år tack vare bättre diagnostik och allt effektivare behandling. Drygt 90 procent av barnen som drabbas av ALL överlever.

ALL behandlas mer eller mindre kontinuerligt med cytostatika under två till två och ett halvt år. Beroende på hur barnet svarar på behandlingen och vilka genetiska avvikelser benmärgsprovet visar, bestämmer läkarna den fortsatta behandlingen. Den delas in i standard-, medel- eller högrisk, där högriskbehandlingen ofta inkluderar benmärgstransplantation.

Europeiska länder i stort samarbete för att öka överlevnaden i ALL

I november var det ettårsjubileum för det nya behandlingsprotokollet ”ALLTogether” för svenska ALL-sjuka barn. Med det nya protokollet hoppas man kunna förbättra behandlingen av barn och unga vuxna med akut lymfatisk leukemi, ALL.

Läs mer