Nu behandlas barn med CAR T

I maj har CAR T-terapi för barn varit godkänd för behandling av akut lymfatisk leukemi (ALL) i ett år i Sverige. Drygt fem barn om året kommer att vara aktuella för behandlingen, som är effektiv men har svåra biverkningar.

CAR T-behandling är en ny typ av immunterapi som vid några mycket svårbehandlade former av cancer haft revolutionerande effekter. Förenklat går den ut på man omprogrammerar immunförsvarets T-celler (vita blodkroppar) så att de mer effektivt kan hitta och döda tumörceller.

I maj förra året godkändes CAR T-cellsterapin Kymriah för barn med akut lymfatisk B-cellsleukemi i Sverige.  Än har inte så många barn varit aktuella för behandlingen.

- Men går man till våra historiska patientregister så ser det ut som om drygt fem barn om året kan komma att vara aktuella för behandlingen, säger Jonas Abrahamsson, professor och överläkare vid Barncancercentrum på Sahlgrenska universitetssjukhuset i Göteborg.

Eftersom få barn har behandlats i Sverige så här långt så finns ännu inga svenska resultat som man kan dra några slutsatser av.

- Men ser man till hur det ser ut internationellt är drygt 50 procent av barnen som behandlas fria från cancern ett år efter behandlingen. Och då ska man komma ihåg att det är barn med väldigt dålig prognos från början, säger Jonas Abrahamsson.

Det är nämligen långt ifrån alla barn med ALL som behöver CAR T-behandling. Det är en kraftfull behandling som endast ges till barn och unga vuxna som inte svarat på annan behandling eller som fått särskilt svårbehandlade återfall av sin ALL.

- Det är egentligen tre grupper som kan komma i fråga för behandlingen: barn med sjukdom som inte svarar alls på den initiala behandlingen, barn som får återfall och inte svarar på återfallsbehandlingen och barn som får återfall efter transplantation.

Behandlingen, som är en engångsbehandling, går ut på att patientens T-celler tas ut ur kroppen, genmodifieras på ett laboratorium i USA, och sedan återförs till patienten.

- Man gör egentligen två saker med cellerna, man lär dem känna igen ett visst protein som finns på cancercellerna och ”hottar upp” dem så de blir mer aggressiva, och så gör man dem också lite livskraftigare, så de överlever och kan jobba länge.

Men behandlingen är långt ifrån risk- och komplikationsfri. 

- Överaktiveringen av immunförsvaret skapar så kallade cytokinstormar. Det kan resultera i svår inflammation i kroppen, feber och andningsbesvär. Ungefär hälften av patienterna behöver intensivvård under en period. Det är ju tyvärr så att biverkningarna hänger samman med effekterna. Ju fler leukemiceller man har som attackerats, desto större blir inflammationen, säger Jonas Abrahamsson.

Idag görs behandlingen bara vid vissa certifierade kliniker i Sverige där personalen har specialutbildats, i nuläget (mars 2020) är Huddinge sjukhus och Sahlgrenska sjukhuset i Göteborg godkända. Skånes universitetssjukhus i Lund kommer att öppna för behandlingen senare i år. Behandlingen kommer dock att vara tillgänglig för alla barn i Sverige som behöver den och vilka barn som kan komma i fråga för behandlingen diskuteras på behandlingskonferenser med Svenska barnleukemigruppen.

- Alla möjliga kandidater för behandlingen diskuteras nationellt, men i grunden är det klart och tydligt vilka indikationer och kriterier som krävs.

Forskningen kring immunterapi och CAR T-terapi är intensiv, men ännu i sin linda, och både forskare och läkare hoppas att fler diagnoser snart ska kunna få likartade behandlingar.

- Forskning pågår till exempel just nu om AML och solida tumörer. Det knepiga är att hitta ett mål på cancercellen som CAR T-cellen kan binda till, som inte finns på en massa andra friska celler som i så fall också skulle dödas. Ett annat viktigt forskningsspår är att försöka använda sig av donatorers T-celler istället för patientens, som oftast har ganska få av dem. Det finns potential att göra många viktiga framsteg genom immunterapi – men det är viktigt att komma ihåg att cancer inte är en sjukdom, det är hundratals sjukdomar. Därför kommer det aldrig heller att finnas endast ett botemedel, säger Jonas Abrahamsson.