Ny läkemedelslagstiftning behövs för att få fler cancerläkemedel godkända för barn
Den 26 april presenterade EU-kommissionen sitt förslag på ny europeisk läkemedelslagstiftning. Målet är att öka tillgången till läkemedel för Europas invånare samtidigt som företag ska vilja bedriva klinisk forskning i Europa. I den nuvarande lagstiftningen syftar EU:s barnförordning, Paediatric Regulation, till att förbättra tillgången på läkemedel för barn. Lagstiftningen har haft en positiv inverkan på övergripande nivå, men vissa terapiområden släpar efter – däribland barncancer. Detta trots att utveckling av onkologiska läkemedel utgör en omfattande andel av pågående kliniska prövningar.
Reformpaketet består av tre delar. Två är bindande lagstiftningsförslag – ett förslag till en ny EU-förordning och ett förslag till ett nytt EU-direktiv och det tredje är en så kallad rådsrekommendation som innehåller olika åtgärder mot antibiotikaresistens.
Kerstin Sollerbrant, senior expert på Barncancerfonden, har följt läkemedelsfrågorna under många år ser positivt på ansatsen att både ge snabbare och mer rättvis tillgång till nya läkemedel samtidigt som man vill värna om företagens möjligheter att fortsätta att utveckla läkemedel i Europa.
– Reformpaketet innehåller många förslag och vi kommer att behöva analysera dem närmare för att se om vi saknar perspektiv som är särskilt viktiga för patienter som är barn. Sen är det alltid svårt att förutsäga effekterna av förslagen – utveckling av nya läkemedel är en lång process och det kommer att ta lång tid innan effekterna syns. Och om åtgärderna resulterar i fler läkemedel utvecklade och godkända för barn.
Bättre stöd och effektivare processer
Ett av förslagen är att EMA, Europeiska läkemedelsmyndigheten, ska snabba på sina granskningar. Bland annat föreslås standardtiden för granskning av en ansökan om marknadsgodkännande kortas från 400 till 180 dagar. EMAs vetenskapliga rådgivning och stöd ska också förbättras. Kerstin Sollerbrant, som sitter med i europeiska läkemedelsmyndighetens kommitté för avancerade terapier, tycker att det är bra att man ser över stöd och administration men ser även vikten av tydliga incitament för att företagen ska vilja utveckla mediciner för barn.
– Det är mer komplext och mer kostsamt att ta fram läkemedel för barn, så bättre stöd och förenklade regulatoriska processer är positivt. Samtidigt ställer jag mig frågande till om balansen mellan piskor och morötter i det nya lagförslaget kommer att räcka för att öka viljan att ta fram läkemedel för barn.
– Tidigare utredningar har visat att den del av den nuvarande europeiska lagstiftningen som ska stimulera till att fler läkemedel tas fram för och testas på barn, Paediatric Regulation, visserligen bidragit till fler barnläkemedel men tyvärr inte inom cancerområdet. Utvecklingen har stått still på barnsidan samtidigt som vi kan se hur den växer på vuxensidan.
Undantag blir svårare
Däremot finns ett förslag som Kerstin Sollerbrant hoppas mer på, och som Barncancerfonden också drivit på EU nivå i flera år.
– Det förslag som jag hoppas mest på för att få fram fler läkemedel godkända för barn är förslaget på att dagens regler för undantag ska förändras. Idag kan företagen välja att ”bara” prova ett läkemedel på vuxna, trots att det har en biologisk verkningsmekanism som kan förväntas ha en effekt även mot cancer hos barn. Att det undantaget tas bort skulle kunna leda till fler barncancerläkemedel.
Ett annat av förslagen är att ett Europeiskt nätverk ska startas för diskussion om prioriteringar när det gäller utveckling av läkemedel för barn där det finns ”unmet medical needs”, och för koordinering av studier på barn. Det är något som är särskilt viktigt för sällsynta hälsotillstånd och mindre patientgrupper, så som barncancer.
– Det är ett viktigt och bra initiativ eftersom det begränsade patientantalet gör att det finns ett behov av att identifiera behov och prioritera de bästa studierna.
Ökad transparens
Det finns också flera förslag som handlar om ökad transparens. Ett förslag är att resultat från alla paediatriska kliniska prövningar ska göras offentliga på European Clinical Trial Database inom 6 mån efter avslutad prövning.
– Både patienter och anhöriga efterfrågar mer information om resultatet från både studier de deltagit i och andra som är aktuella, så det hoppas jag är ett förslag som kommer att gå vidare.
Andra förslag som ska öka transparensen handlar om att öppet publicera antalet godkända dvs forsknings- och utvecklingsprogram som syftar till att säkerställa att nödvändiga uppgifter erhålls för att fastställa villkoren för att ett läkemedel ska godkännas för behandling av barnpopulationen, liksom beslutade undantag och uppskov.
Kerstin Sollerbrant vill också lyfta ett förslag om transparens som kan vara viktig för forskare och företag.
– Ibland händer det att utvecklingen av läkemedel för barn avbryts trots positiva forskningsresultat. Information om dessa studier vill kommissionen också offentliggöra för att, om möjligt, väcka intresse hos en annan part att fortsätta utvecklingen.
Fungerande antibiotika en förutsättning för dagens cancerbehandlingar
Ett annat område som presenterades samtidigt som lagförslaget är en så kallad rådsrekommendation som innehåller olika åtgärder mot antibiotikaresistens. Kommissionen vill bland annat stimulera framtagandet av nya antibiotika.
– För att vi ska kunna öka överlevnaden och förbättra våra behandlingar behöver vi inte bara nya cancerläkemedel – vi behöver också fungerande antibiotika. I en framtid utan fungerande antibiotika skulle vi varken kunna medicinera eller operera cancerdrabbade barn så som vi gör idag. Vi måste alla dra vårt strå till stacken, dels forska fram nya antibiotika, dels vara rädd om de vi redan har, avslutar Kerstin Sollerbrant.
Här kan hela förslaget på ny lagstiftning läsas: https://health.ec.europa.eu/system/files/2023-04/com_2023_193_1_act_en.pdf