Med Vilfred mot framtiden

Vilfred är hungrig. Han fastar eftersom han ska sövas för att läkarna ska kunna genomföra en magnetröntgen och ta ett ryggmärgsprov. Det sker var tredje månad för att kontrollera att det inte finns någon ny tumörtillväxt i den lilla kroppen. Han håller handen tryckt mot sin tomma mage och önskar att hans strumpor vore godis. Men det går över.

– Akta, jag ska faktiskt köra! hojtar Vilfred till Per Kogner, barnonkolog och den läkare som är ansvarig för Vilfreds behandling.

Per Kogner hoppar bakåt i spelad panik och Vilfred lämnar behandlingsrummet på en rosa trehjuling som han hämtat från lekhörnan.

Vilfred är det första barnet i Sverige att behandlas med andra generationens ALK-hämmare, en medicin som enkelt förklarat stänger av en gen i tumören. Tumörer med aktiverade ALK-gener är extra aggressiva, växer fortare och sprider sig lättare än tumörer som saknar den genetiska förändringen. Med medicinen kan de sjuka cellerna i stället mogna ut och bli vanliga nervceller.

– Han är en föregångare. Vi har tänkt att publicera en vetenskaplig rapport om det här fallet, säger Per Kogner, som är expert på neuroblastom.

Vilfred diagnostiserades med högriskneuroblastom stadium 4 när han var 16 månader gammal. Det är en aggressiv cancerform med cirka 60 procents överlevnad.

Men cytostatikan som skulle rädda pojken gjorde honom dödssjuk. Läkarna förstod inte varför. En gensekvensering, en analys av kroppens samtliga gener, visade att Vilfred har Fanconis anemi, en ovanlig genetisk sjukdom som påverkar benmärgens förmåga att bilda nya blodceller. Personer med sjukdomen har också ett mer sårbart DNA. Kroppen har helt enkelt svårare att städa undan de cellförändringar som kan leda till cancer, men tål heller inte cytostatika eller strålning, den vanliga behandlingen mot neuroblastom.

Den genetiska analysen visade också att Vilfreds cancer dessutom hade en muterad ALK-gen. Ändå jublade läkarna när de fick provsvaret. Äntligen fanns det ett sätt att behandla.

Neuroblastom drabbar uteslutande barn, ofta små barn. Men samma förändring som fanns i Vilfreds cancer finns i flera typer av cancer som drabbar vuxna, till exempel vissa former av lungcancer. För vuxna används ALK-hämmare för behandling av sådan lungcancer – och Per Kogner ville hitta en ALK-hämmare som skulle fungera för Vilfred.

Efter ansökningar till läkemedelsbolaget, Läkemedelsverket och till Karolinska universitetssjukhuset fick Per Kogner och Vilfred chansen att testa en ny och bättre ALK-hämmare av andra generationen.

Sedan 2015 löser föräldrarna upp en kapsel i lite vatten och sprutar in i porten på magen, som ser ut som en knapp, varje morgon. Tumören i magen krympte och efter åtta månader kunde den opereras bort. I dag är tumören bakom ögat borta, precis som tumörerna i ryggraden och spridningen i resten av kroppen. 

Vilfred klättrar upp i sängen på sal 7 på dagvården. Han, mamma Agneta och pappa Alexander väntar på att en sjuksköterska ska komma in och sätta in infarten där sovmedicinen ska sprutas in. Vilfred lägger sig tillrätta.

– Mysigt, utbrister han, för att strax sjunka in i barnkanalens tecknade, talande båtar.

Nu står Per Kogner och hans kollegor i hela landet i startgroparna för att börja med att gensekvensera alla barncancerpatienter redan i samband med diagnostillfället.

Undersökningen är smärtfri. Fram tills nyligen har den varit för dyr och för komplicerad för att använda som standardundersökning.

– Det är en stor möjlighet som Barncancerfonden valt att stötta med pengar. I framtiden kommer det innebära att vi ibland blir säkrare på diagnos, att vi ibland blir bättre på prognos och för några att vi hittar avvikelser som direkt påverkar behandlingen, säger Per Kogner.

I dag tittar läkare på ett visst antal avvikelser i tumörens arvsmassa. När gensekvenseringen påbörjats kommer det gå att se allt. Även sådant som inte går att behandla i dagsläget.

– Vi kommer att hitta information som vi ännu inte vet hur vi ska hantera. Men vi kommer också att lära oss mer om varför barn får cancer och i vilka fall ärftlighet kan komma att spela in, säger Per Kogner.

Trots goda resultat vid vuxencancer är ALK-hämmare inte förstahandsval för behandling av de neuroblastompatienter som uppvisar avvikelse på ALK-genen.

– Inte än, tyvärr, konstaterar Per Kogner.

I dag får ytterligare två barn liknande behandling som den som räddade Vilfreds liv. De nya behandlingarna kan ske genom Hope-kliniken i Stockholm, och genom barncanceravdelningen vid Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus i Göteborg som också har en klinisk prövningsenhet.

Dessa båda kliniker är garanter för att Sverige ska kunna vara anslutet till ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer), ett internationellt nätverk av aktörer som samarbetar kring utveckling av nya mediciner på barncancerområdet.

Genom ITCC får svenska barn tillgång till studier som sker utomlands och barn från övriga länder får tillgång till svenska studier. Ju fler barn som deltar i en studie, desto säkrare blir de vetenskapliga resultaten.

De två svenska klinikerna har bland annat gjort det möjligt för svenska barn att delta i Biomede, en fransk studie i jakten på en verksam behandling av den svårbotade sjukdomen diffust ponsgliom (DIPG), som både Alicia och Eric dog av.

Vilfred har bestämt sig för att hoppa ner från sängen.

Han ligger på golvet och kör en gul lastbil. Han hade tur som fick tillgång till medicinen medan tid var.

Den kliniska prövningsenheten Hope i Stockholm finns för att en pojke som heter Nelson inte gör det. Han dog till följd av en hjärntumör som inte svarade på de traditionella behandlingsformerna cytostatika, strålning och kirurgi. Det saknades nya mediciner.

Nelsons föräldrar Fredrik och Johanna Malm tog initiativ till Entrepreneurs for Good, som tillsammans med Karolinska institutets insamlade medel och Barncancerfonden bekostar Hope, Hemotologisk onkologisk prövningsenhet.

Här ska de barn som inte svarar på den vanliga behandlingen få delta i kliniska studier, prövningar av nya läkemedel. Trots att EU-reglerna kring läkemedelsprövning säger att barn ska inkluderas, sker det fortfarande alltför sällan.

Chansen att ett barn får nytta av studien, på det vis som Vilfred fått, är mycket liten. Men resultatet ger viktig kunskap till framtida barn.

En framtid som dock är oviss för det barn som går först. Eftersom inget barn fått liknande behandling som den Vilfred får, finns det inga sanningar eller solklara besked att leverera. Ingen beprövad erfarenhet att luta sig tillbaka mot, inga andra föräldrar som vet hur det är.

Stundtals är det svårt.

– Det som är mest frustrerande är att det inte finns något slut. När vi fick beskedet om att det inte finns någon cancer kvar var det ändå som antiklimax, det var inte den härliga känslan man drömt om, säger Alexander.

– Vi köpte i alla fall tårta, säger Agneta.

– Man har liksom inte en stämpel på ett papper som säger att allt är klart. De säger att de inte ser någon cancer, men de kan inte säga att det inte finns någon cancer där. Det finns ingen tydlig plan. Inget tydligt mål. När är mardrömmen slut? Är den någonsin det? säger Alexander.

De har fått veta att Vilfred behöver en stamcellstransplantation, kanske redan i år. Hans blodvärden sjunker på grund av den ärftliga DNA-avvikelsen. En transplantation är bästa sättet att få benmärgen att fungera, men kan också vara ett sätt att påverka eventuella kvarvarande cancerceller.

Men det är också en intensiv och hård behandling och Agneta och Alexander är oroliga för att transporteras tillbaka till den tid då Vilfred var som sjukast.

Sjukhusclownerna Bandy och Pajette gör entré. De är två av en stor clowngrupp som turas om att träffa sjuka barn för att skapa avbrott i deras vardag. Smärtan och tristessen lindras med såpbubblor och ballongdjur.

Bandy blåser snabbt upp två ballongsablar och en ballongpudel åt Vilfred.

Efter ballongerna är det sal 1 som gäller för Vilfred. Han hoppar upp på trehjulingen och guidar sjuksköterskan som ska sticka honom i handen, förbi barn med droppställningar och övrig personal i korridoren.

Inne i salen tar han plats i sängen.

– Det är coolt här inne, konstaterar han.

Två barnsjuksköterskor och en blivande barnsjuksköterska kommer för att sätta infarten i handen på honom.

Hans händer är lindade för att skydda bedövningssalvan. Nu lindar sköterskan av dem, lugnt och försiktigt.

Vilfred gråter lite när det sticker till.

Efteråt är det dags för stickpresent, en institution på barncanceravdelningen. Vilfred väljer omsorgsfullt ut två små bilderböcker som han ger vidare till sin mamma innan det är dags för avfärd på cykeln.

Det är fortfarande en timme kvar tills han ska sövas.

– Nu är han så mycket större, en liten person. Då när allt hände hade vi knappt lärt känna honom. Det här känns ännu värre, säger Alexander.

– Om det inte skulle gå bra, menar du, frågar Agneta.

– Jag försöker ju att inte tänka på det. Men det slår oftast till när jag är som gladast. Det är då jag tänker att han kan försvinna, säger Alexander.

Vilfred, han tänker inte så. Han är inte så förtjust i sin medicin, men han vet varför han måste ta den varje dag. Så att de onda bollarna inte kommer tillbaka i magen och i ryggen.