Warning: Computer generated translation, like the one we use on this website, may not always be correct. For medical advice, always consult with your physician. For information in English on how to apply for research grants, please visit our English website.
Warning: Computer generated translation, like the one we use on this website, may not always be correct. For medical advice, always consult with your physician. For information in English on how to apply for research grants, please visit our English website.
Warning: Computer generated translation, like the one we use on this website, may not always be correct. For medical advice, always consult with your physician. For information in English on how to apply for research grants, please visit our English website.
Histiocytoser hos barn - etiologi, diagnostik och terapi
Histiocytoser hos barn - etiologi, diagnostik och terapi
BAKGRUND: De vanligaste histiocytoserna är Langerhans cell histiocytos (LCH), en myeloid neoplasi, och hemofagocyterande lymfohistiocytos (HLH). Båda drabbar ofta barn och båda behandlas med cellgifter. Sökande har kartlagt incidens, diagnostik, klinisk bild, sjukdomsprocesser samt behandling vid både HLH och LCH. Dödligheten vid familjär HLH är hög (ca 40%). Vid LCH hos barn är risken att avlida liten men hos hela 20-25% (sic!) påverkas centrala nervsystemet (CNS) av neurodegeneration vilket ger kognitiva och/eller motoriska problem.
MÅLSÄTTNING:
1) Ökad överlevnad vid primär HLH, och färre CNS-komplikationer.
2) Ökad överlevnad vid sekundär HLH, och bättre förståelse för dess orsak.
3) Kraftigt reducerad risk för sena komplikationer i hjärnan vid LCH.
INNEHÅLL: 1-2) I de internationella terapistudierna för HLH (HLH-94 och HLH-2004) har över 1000 barn registrerats, och vi analyserar nu seneffekter med fokus på CNS komplikationer samt behandling av återfall. Inför nästa studie leder vi en revision av diagnostiska kriterier, och medverkar i ett register för att planera framtida behandling. Vi studerar även överlevnad och sjukdomsprocesser vid sekundär HLH, ett underdiagnostiserat tillstånd med hög dödlighet. 3) I en färsk mycket lyckosam pilotstudie kunde vi kraftfullt reducera neurodegeneration hos barn med LCH genom ny terapi och fortlöpande analys av ryggmärgsvätska. Vi vill nu utvidga detta till en nationell studie, med syfte att kraftfullt minska dessa allvarliga sena komplikationer. Vi medverkar även i internationella behandlingsstudien LCH-IV.
BETYDELSE: Överlevnaden vid både primär och sekundär HLH förbättras förhoppningsvis ytterligare. Vi tror oss nu ha en effektiv väg att reducera allvarliga sena komplikationer vid LCH, och vi vill nu implementera denna behandlingsmodell i hela landet.
Hej, behöver du hjälp?
Välkommen till Barncancerfondens Digitala Givarservice! Ställ frågor, rapportera problem och hjälp oss med förslag och idéer.
Vi svarar måndag-torsdag från klockan 09.00-17.00 och fredagar 09.00-15.00.