Barn med cancer måste få ökade möjligheter att delta i kliniska läkemedelsprövningar

Barncancerfonden är positiv till de förslag som den statliga utredaren Peter Asplund presenterade i mitten av mars, i samband med överlämningen av utredningen om förutsättningarna för kliniska läkemedelsprövningar.

– Vi hoppas att regeringen nu genomför de åtgärder som föreslås och att barncancer är ett område som finns med när man tar fram planer för gemensamma nationella infrastrukturer, säger Britt-Marie Frost, forskningschef på Barncancerfonden.

Barncancerfondens inspel till utredningen har handlat om att förutsättningarna för kliniska studier generellt måste stärkas så att cancersjuka barn - oavsett var i Sverige de bor - ska kunna delta i kliniska läkemedelsstudier. Konkret handlar det bland annat om att ITCC-enheterna i Göteborg och Stockholm samt pilotprojektet GMS Barncancer som idag finansieras med anslag från Barncancerfonden blir en del av en långsiktig finansieringsplan för den grundläggande strukturen som behöver finnas på plats för att kliniska läkemedelsprövningar ska kunna genomföras.

Jämlik vård viktig även för de svårast sjuka

Barncancerfonden vill dessutom se en modern och regionsövergripande organisation där läkemedelsprövningarna kan samordnas virtuellt av nationella centra med spetskompetens för detta, samtidigt som att behandlingar och undersökningar, när så är möjligt kan göras på hemsjukhusen. Hemsjukvård bör vara tillgängligt också för barn i Sveriges samtliga regioner.

– Det är en fråga om jämlik vård, att även barn som bor långt bort från universitetssjukhusen har möjlighet att få vård i hemmet, detta framför allt i ett palliativt skede, när det oftast är aktuellt att delta i läkemedelsprövningar. I vissa fall krävs speciell omvårdnad och övervakning men det ska inte göra att man inte erbjuds möjligheten, menar Britt-Marie Frost, forskningschef på Barncancerfonden.

Kompetens finns

Trots att företag generellt finansierar löpande kostnader under en fas I/II studie så innebär underhåll av basresurser och infrastrukturer stora kostnader. Det kan till exempel röra sig om finansiering av genetisk karaktärisering, däribland helgenomsekvensering, som är nödvändig för ens kunna ingå i studier med nya precisionsmediciner och/eller terapiresistenta cancersjukdomar, men även basresurser så som personal för registrering.

Tina Kjellén är chef vid prövningsenheten för barn vid Drottning Silvias barnsjukhus sedan 2019. Under hennes ledarskap har antalet studier växt från två till 60 och enheten har utökats från fyra personer till 15. För tillfället genomförs studier av nya läkemedel, det allra senaste inom genterapi, samt flera akademiska studier för medicinsk samverkan inom Sverige och EU.

Tina Kjellén är också positivt inställd till förslagen i utredningen om kliniska prövningar och konstaterar att den kliniska barn- och ungdomsforskningen behöver få möjligheten att öka.

– För att kunna öka forskningen behövs pediatriska kliniska prövningsenheter som är specialtränade för kliniska studier gällande barn, då kunskapen ofta är bristfällig inom såväl läkemedel- som medicintekniska företag.

Barn och ungdomar har rätt att få tillgång till nya avancerade läkemedel och behandlingsmetoder med samma krav på evidens och vetenskaplig dokumentation som vuxna. Många länder i EU, även i Norden, har kommit längre än Sverige med uppbyggnad och finansiering av en nationell infrastruktur för pediatrisk klinisk forskning, säger Tina Kjellén.

– För att Sverige inte ska hamna utanför det europeiska samarbetet kring klinisk forskning och utveckling av bättre läkemedel till barn är det nu angeläget att man lyssnar in och inkluderar pediatriska kompetens i den utredning som ska skapa bättre förutsättningar för kliniska läkemedelsprövningar.

Uppdaterad nationell cancerstrategi

Barncancerfonden har också i många olika sammanhang lyft behovet av en uppdaterad cancerstrategi där barnens behov tydligt lyfts och att regionernas och statens ansvar för att barnonkologisk forskning tydliggörs.

– Det är väldigt positivt att regeringen nu meddelat att de ska uppdatera den nationella cancerstrategin, säger Britt-Marie Frost.

– Vi har förutsättningarna på plats i form av olika satsningar och nu måste de bli en integrerad del av vården. Inför vi precisionsmedicin och säkrar vi en långsiktig finansiering av våra infrastrukturer blir Sverige ett mer attraktivt land också för företag att lägga sina prövningar i. Det tjänar vi alla på.

FAKTA: Utvecklingen av cancerläkemedel för barn över tid

• Barn är inte små vuxna och deras kroppar fungerar på andra sätt som följd av att de utvecklas och växer, vilket har stor påverkan på hur läkemedel och behandling fungerar samt eventuella långtidseffekter. Det är därför inte möjligt att extrapolera resultat från kliniska prövningar på vuxna på barn – särskilda kliniska prövningar för barn behövs för att fullt ut kunna utvärdera läkemedlets säkerhet och behandlingseffekt.
  
  
• När den europiska läkemedelsorganisationen, Efpia presenterar sin årliga pipeline-rapport om vilka läkemedel som befinner sig i klinisk prövning (fas I – III) så dominerar onkologi och utgör cirka 26 procent av alla listade pågående prövningarna. Men det är väldigt få av dessa prövningar som inbegriper barn.
  
  
• Orsakerna till att så få cancerläkemedel testas på barn är flera. Läkemedelsforskning på barn är av säkerhetsskäl strikt reglerat av myndigheter varför de flesta företag väljer att först testa läkemedel på vuxna. Att patientgruppen med barncancer är relativt liten gör också att det tar längre tid och är mer resurskrävande att inkludera barnpatienter i studier. För att driva barncancerstudier effektivt krävs samordning mellan behandlande/forskande enheter, ofta över landsgränser.
  
  
• För att stimulera framtagandet och prövandet av läkemedel på barn så tog EU 2007 fram en ny lag, Pediatric regulation. Uppföljningar av lagen har visat att utveckling av pediatriska läkemedel har ökat men inte inom barncancerområdet trots ökningen av nya innovativa cancerläkemedel för vuxna.  
  
  
• Alternativet idag, givet att få nya läkemedel utvecklas för de cancerformer som förekommer hos barn, är att barn får tillgång till läkemedel utvecklat för vuxna, så kallad ”off label”-användning. Det betyder att läkemedlet brukas utanför godkänt användningsområde. En stor nackdel med detta förfarande är att då behandlingen inte ingår i en klinisk studie så är det svårt att utvärdera behandlingsresultat för kommande barnpatienter, liksom följa upp eventuella komplikationer och sena effekter över tid.