Upptäckt, funktionell karakterisering, samt målriktad behandling av ursprungscellen i neuroblastom

Upptäckt, funktionell karakterisering, samt målriktad behandling av ursprungscellen i neuroblastom

Neuroblastom är en av de mest aggressiva formerna av barncancer. Trots intensiv behandling är överlevnaden hos högriskpatienter mindre än hälften idag. Anledningen till detta beror på att dessa tumörer efter en lång tid av behandling utvecklat motståndskraft mot cellgifter vilket leder till att cancern blir mycket svårbehandlad. Det finns därför ett stort behov att identifiera de kritiska biologiska mekanismerna som ligger bakom behandlingsresistens och således återfall. Genom att öka den biologiska förståelsen för neuroblastom kan vi på så sätt utveckla nya behandlingar som leder till bättre överlevnad för dessa patienter. Preliminära data från vår forskargrupp, där vi använt enkelcellanalys på humant neuroblastom, indikerar upptäckten av ursprungscellen i neuroblastom. Denna cell tros vara en stamcell som sjukdomen utvecklas i under fosterstadiet. Denna omogna cell är få till antal i tumören och delar sig sällan vilket gör att den inte är känslig för cellgifter som används vid behandling. Således tror vi att det är denna cell som är primärt involverad i uppkomsten av återfall. I detta forskningsprogram kommer vi att kartlägga den cellulära, genetiska och funktionella karaktären av ursprungscellen samt hitta nya behandlingar som ämnar att döda denna cell. Med hjälp av våra data från enkelcellanalys har vi redan identifierat målriktade behandlingar som kommer att testas med prekliniska modeller. Vi kommer att utveckla nya behandlingar som antingen dödar denna ursprungscell eller får den att mogna till cancerceller som är mer känsliga för cellgifter. Detta kan således leda till vi motverka motståndskraft mot cancerbehandling. Vår strategi ämnar att öka den biologiska förståelsen för neuroblastom där vi med nya målinriktade behandlingar som specifikt riktas mot mekanismer som driver motståndskraft mot cellgifter. Med denna strategi hoppas vi på långsikt därför bota patienter med