Svenskt deltagande i EsPhALL/COG2017 för barn med Ph+ ALL

Svenskt deltagande i EsPhALL/COG2017 för barn med Ph+ ALL

Cirka 5% av alla barn med akut lymfatisk leukemi (ALL) bär på en så kallad philadelphia-kromosom i sina leukemisjuka celler, och har då en Ph+ ALL. Denna sjukdom har historiskt haft en dålig prognos (ca 20-30% överlevnad) trots intensiv behandling inkluderande blodstamcellstransplantation. Sedan millenieskiftet har patienter med Ph+ leukemi kunnat behandlas med så kallade tyrosinkinashämmare, som inaktiverar det leukemidrivande proteinet BCR-ABL1 som Ph-kromosomen ger upphov till. Därvid har prognosen för barn med Ph+ ALL dramatiskt förbättrats, där idag 60-70% överlever. Dessa data har Sverige (och de Nordiska länderna) bidragit till, genom deltagande i ett Europeiskt behandlingsprotokoll, EsPhALL, där tyroainkinashämmare getts parallellt med intensiv konventionell cytostatikabehandling. Den relativa betydelsen av intensiv kemoterapi och stamcellstransplantation för dessa botsiffror är oklar, men preliminära data talar för att behandlingsintensiteten (och därmed riskerna för biverkningar och behandlingsrelaterad död av själva cytostatikabehandlingen) kanske inte behöver vara så hög när man samtidigt behandlar med tyrosinkinashämmare. I ett nytt Europeiskt/Nordamerikanskt behandlingsprotokoll för pediatrisk Ph+ ALL, EsPhALL/COG2017, vill vi nu testa detta i en randomiserad studie. Huvudfrågan i studien är om en reducerad cytostatikaterapi tillsammans med tyrosinkinashämmare ger åtminstone samma överlevnad, men med färre biverkningar och en lägre behandlingsrelaterad mortalitet. Sverige har varit aktiva medlemmar i det konsortiet som tagit fram detta studieprotokoll, och vi vill nu starta upp denna studie i Sverige.