Omprogrammerade patient stamceller som modell för utveckling av barncancer
Omprogrammerade patient stamceller som modell för utveckling av barncancer
I Sverige diagnostiseras ungefär ett barn om dagen med någon form av cancer, och det är den vanligaste dödsorsaken hos svenska barn. Medulloblastom är bland de vanligaste neurala tumörerna hos barn. Neurala tumörer utgör ungefär en tredjedel av all barncancer, men orsakar nästan hälften av dödsfallen. I Sverige överlever 85% av barn som drabbats av cancer, men 70% av de överlevande upplever sena komplikationer i livet, varav en tredjedel får livshotande tillstånd inklusive sekundära cancer, hjärtsvikt och stroke. Sammantaget visar detta inte bara ett behov av att öka vår förståelse för molekylära mekanismer som leder till neural tumörbildning, men det understryker dessutom vikten av att utveckla riktade terapier som skonar det växande barnet samtidigt som de eliminerar tumörceller. För att uppnå detta har vi utvecklat nya cancermodeller som använder mänskliga sjukdomsrelevanta celltyper. Genom somatisk cellprogrammering till inducerade pluripotenta stamceller (iPS) och differentiering till neurala stamceller har vi genererat nya cancermodeller med celler från patienter med ärftliga mutationer kända för att orsaka medulloblastom. Med våra nya modeller syftar vi till att förstå molekylära mekanismer som är viktiga för tumörbildning och spridning, identifiera tumörspecifika målprotein, och för screening och teständamål. Våra studier ämnar till att öka vår förståelse för hur barncancer uppkommer samt hitta nya målprotein för skräddarsydd behandling.