Ny profylaktisk behandling för sena komplikationer hos stamcell transplanterade barn
Ny profylaktisk behandling för sena komplikationer hos stamcell transplanterade barn
Stamcellstransplantation (SCT) är den enda kurativa behandlingen för barn med leukemier och solida tumörer så som lymfom och neuroblastoma. Inför SCT behandlas barnen med höga doser cellgift med eller utan strålning. Trots mångårig forskning kring SCT är resultaten ofta tillfredställande på grund av akuta och sena biverkningarna som drabbar barnen i form av lever- och njurtoxicitet eller en immunologisk reaktion s.k. transplantat-mot-värdsjukdom (GvHD). Nya studier har visat att 20% av barn som genomgår SCT utvecklar hjärt-och kärlsjukdomar senare i livet, vilket leder till försämrad livskvalitet samt ökad morbiditet och mortalitet.
Tidigare har vi visat att individanpassad cytostatikabehandling baserad på patients specifika arvsanlag leder till mindre risk för över- eller underdosering och kan därmed förbättra behandlingsresultat betydligt.
Våra preliminära resultat visar att ett nytt läkemedel kan skydda hjärt- och kärlceller, men inte cancercellerna, mot kemoterapins toxiska effekt. Vi har också visat att läkemedlet inte har en negativ effekt den transplanerade benmärgen. Vi kommer i djurförsök undersöka om läkemedlet också kan förhindra eller minimera GvHD. Vi planerar även en fas-1 studie för att undersöka lämplig dos och eventuella biverkningar.
En profylaktisk behandling mot GvHD och sena kardiovaskulära komplikationer skulle innebära en radikal förbättring av barnpatienternas hälsa, både under behandlingen och senare i livet, och därmed minska lidande och även innebära kostnadssparande effekter. Det är mycket viktigt för att minska förekomsten av transplantat-mot-värdsjukdom efter transplantationen och risken för framtida kardiovaskulära komplikationer. Om våra preliminära prekliniska fynd kan följas upp och motsvarande effekt nås bland patienter skulle vårt projekt kunna bidra med en helt nytt behandlingsverktyg och hopp om bättre långtidsöverlevnad och bättre livskvalitet för våra patienter