Hämma pediatriska neurala tumörer genom blockering av MYCN målgener

Hämma pediatriska neurala tumörer genom blockering av MYCN målgener

Bland pediatriska cancerformer är hjärntumörer nu den främsta orsaken till cancerrelaterade dödsfall hos barn. Under 2014 kom leukemier ner i denna ranking som ett resultat av förbättrade behandlingsalternativ, men detta har tyvärr inte hänt när det gäller neurala tumörer. Anledningen är att transkriptionsfaktorer som MYCN som driver tillväxt av tumörer som härrör från nervsystemet är svåra att hämma med små-molekyler/läkemedel. En alternativ strategi för att blockera MYCN funktion är att dämpa aktiviteten hos dess målgener. Många av MYCN målgener producerar enzymer som kan inhiberas av små molekyler/läkemedel eller PROTACS och utgör utmärkta kandidater för att blockera MYCN:s funktion hos cancerceller. Målet med detta projekt är att identifiera kritisk MYCN-målgener som kan hämmas med läkemedel eller PROTACS för att bromsa tillväxten av cancercellerna. Förhoppningsvis kommer resultat från denna studie leda till nya angreppspunkter för NB och MB terapi och i framtid leda till nya behandlingsmetod som kan bota eller förbättrar överlevnaden för barn med dessa cancerformer.