Ansvarig för ALLTogether, ett Europeiskt behandlingsprotokoll för ALL hos barn och unga vuxna
Ansvarig för ALLTogether, ett Europeiskt behandlingsprotokoll för ALL hos barn och unga vuxna
Akut lymfatisk leukemi (ALL) är den enskilt vanligaste barncancerdiagnosen, ca 25% av alla nya fall utgörs av ALL. Behandlingsresultaten är mycket goda med överlevnad på mer än 90%, men problem återstår av principiellt två slag:
1. Fyra till fem procent av alla barn dör av leukemisjukdomen, oftast av svårbehandlade återfall. Dessa barn underbehandlas alltså idag.
2. Det finns anledning att anta att kanske hälften av alla barn som botas blir överbehandlade. En del av dessa barn får allvarliga biverkningar av behandlingen, i värsta fall behandlingsorsakad död. En del av biverkningarna leder också till kroniska problem eller handikapp.
Den mycket goda överlevnaden leder till att förändringar av behandlingen för att korrigera under- och överbehandling kräver mycket stora patientmaterial. Landvinningar i förståelsen av leukemisjukdomen har lett till att nya genetiska förändringar identifierats, som skulle kunna utgöra grunden för ny, målinriktad behandling. Eftersom dessa förändringar är sällsynta kommer utprovandet av dessa behandlingar också att kräva många patienter för att visa statistiska skillnader. Av ovanstående anledningar har studiegrupper från Norden/Balticum (NOPHO), Storbritannien (UKALL), Nederländerna (DCOG), Tyskland (COALL) Belgien (BSPHO), Portugal (SHOP), Irland (PHOAI) och Frankrike (SFCE) beslutat att gå samman i ett konsortium (ALLTogether) för att utforma ett gemensamt behandlingsprotokoll.
Studien bygger på element av välbeprövad behandling från de olika grupperna till vilken moduler av randomiserade och icke randomiserade interventioner med specifika studiefrågor kopplas. En del av dessa syftar till att reducera överbehandling, andra till att tillämpa nya behandlingsprinciper för att förhindra återfall. Studien rekryterar patienter sedan 2020 och har fram till 31 december 2022 inkluderat 1040 patienter. Jag är medicinskt ansvarig för studien och behöver för att driva protokollet samt associerade forskningsprojekt ett adekvat tjänsteutrymme.