Den kliniska forskningen syftar till bättre förståelse och behandling av barn med neuroblastom.
Tre delprojekt ingår:
Kartläggning av neuroblastom i Sverige gällande incidens och prognostiska faktorer för barn diagnostiserade 1982-21017.
Fortsatt utveckling av och stöd för behandling med ALK-hämmare utvärderad med molekylär monitorering genom den multidisciplinära Svenska ALK-gruppen.
Införande av immunterapi, CAR-T behandling, för barn med neuroblastom i Sverige.
Immunterapiprojektet är den svenska delen av en internationell multicenterstudie, EU-GD2-CART01, som studerar ny immunterapi för barn med återfall eller progress av högriskneuroblastom med särskilt dåliga chanser till överlevnad vid kliniskt återfall.
Studien med erhållet projektstöd från Barncanbcerfonden ämnar pröva, stödja och underlätta implementering av CAR-T celler som ny evidensbaserade klinisk behandling i Sverige. Forskningen syftar till ökad överlevnad, samtidigt med minskade akuta eller sena biverkningar samt ökad livskvalitet för barn med högriskneuroblastom och kan komma att även gynna barn med andra svårbotade solida tumörer där immunterapi ännu inte fått en viktig roll i behandlingsarsenalen.
Studien sker i ett dussin länder och svenskt deltagande är beroende av detta anslag då den genomförs som en akademiskt sponsrad studie utan ekonomiskt stöd från något läkemedelsbolag.
Barn med högriskneuroblastom som efter återfall tack vare förnyad behandling har begränsad tumörutbredning förefaller vara de som bäst gynnas av denna nya behandling. Barnets egna T-celler skördas i Sverige, modifieras hos studieledningen i Rom för att kunna hitta och angripa cancercellerna hos barnet när de ges tillbaka som behandling.
Preliminära resultat visar måttliga biverkningar och ökad överlevnad. Studien har beslutats av den svenska samarbetsgruppen för solida tumörer hos barn, VSTB.
Precisionsmedicin med ALK-hämmare och CAR-T celler kan öka överlevnaden och minskas onödiga biverkningar för barn med cancer.