BIOMEDE 2.0 - Biopsistyrd behandling av diffusa medellinjesgliom, däribland ponsgliom
BIOMEDE 2.0 - Biopsistyrd behandling av diffusa medellinjesgliom, däribland ponsgliom
Diffusa medellinjesgliom (DMG), inkl. diffusa ponsgliom (DIPG; pons är en del av hjärnstammen), intar en särställning bland gliomen på grund av sin dåliga prognos. Tumörerna sitter centralt i hjärnan, ofta i strukturer som reglerar centrala funktioner. Hjärnstammen, t ex, kontrollerar bland annat vakenhet, puls, andning, ansiktets motorik och sväljningsförmåga. Lokalisationen och tumörernas infiltrerande, diffusa natur gör att de inte kan avlägsnas kirurgiskt. Man måste förlita sig på strålbehandling och läkemedel. Behandlingsresultaten är dock nedslående och till skillnad de
flesta andra barntumörer har endast mycket begränsade förbättringar setts i överlevnad de senaste årtiondena. Färre än 10 % av barn med DIPG lever 2 år efter sin diagnos. En bidragande orsak till de uteblivna framgångarna har varit bristen på tumörmaterial för analys. Man har ansett att riskerna med att ta prover från tumören (biopsera) har varit för stora. I den första BIOMEDE-studien (2016-2020) visade man dock att det är möjligt att ta flera biopsier med endast minimala risker för komplikationer, förutsatt att man följer vissa riktlinjer. Studien visade att DIPG är en
heterogen grupp tumörer med olika mutationer, vilket väcker förhoppningar om individualiserad terapi och bättre behandlingsresultat. I BIOMEDE behandlades tumörerna med strålning plus ett av tre olika läkemedel, erlotinib, dasatinib eller everolimus, varav det sistnämnda visade något bättre resultat och lindrigare biverkningar. I den nya studien BIOMEDE 2.0 skall det nya läkemedlet ONC201 jämföras mot everolimus. Studien har fördröjts av att företaget som ägde rättigheterna till ONC201 köptes upp av ett annat företag och förhandlingarna fick göras om. BIOMEDE 2.0 kunde till slut starta i Frankrike i oktober förra året och nu kan Sverige och Danmark, som står närmast i tur, ansluta. ONC201 har fått mycket uppmärksamhet och det finns förhoppningar att åtminstone vissa former av DMG skall kunna behandlas med framgång.