Utveckling av radiofarmaceutisk behandling för neuroblastom hos barn

Utveckling av radiofarmaceutisk behandling för neuroblastom hos barn

Neuroblastom är bortsett hjärncancer, den enskilt vanligaste och även den dödligaste tumörsjukdomen hos barn. Trots högintensiv multimodal behandling, är långtidsöverlevnaden i hög-risk sjukdom fortsättningsvis endast 50% och chanserna till överlevnad efter sjukdomsåterfall är närmast obefintliga. Neuroblastom är i grunden en strålkänslig tumör och nästan alla sjukdomsåterfall sker utanför det område, där primärtumören suttit och som strålbehandlats efter operation. Intravenös målriktad radiofarmaceutisk behandling utgör därför en attraktiv möjlighet att nå cancerceller med strålbehandling, var de än befinner sig i kroppen. Vi leder för tillfället en Europeisk multicenterstudie på radiofarmaceutisk behandling av sjukdomsåterfall vid högrisk neuroblastom hos barn, med 177-Lutetium-DOTATATE (LuDO-N-studien). Vi hoppas kunna visa att behandlingen är effektiv och att överlevnaden hos dessa patienter kan förbättras. En av de största utmaningarna är att patienter med återfall redan är kraftigt försvagade av sin sjukdom och av tidigare behandlingar. Alfa-strålare såsom Aktinium-225 avger en tillräckligt hög strålningsenergi för att döda enstaka, eller små grupper av metastatiska celler och denna typ av behandling skulle optimalt sättas in redan i ett tidigare skede. Det övergripande målet för forskningsprojektet är att skapa pre-kliniska data för att underbygga en framtida klinisk studie på målriktad 225-Aktinium behandling vid högrisk neuroblastom hos barn. Genom att kontrollera den metastatiska sjukdomen, tidigt under sjukdomsförloppet, och på så vis förhindra uppkomsten av metastatiska återfall, hoppas vi kunna öka andelen barn som botas från sin sjukdom. Vår målsättning är att resultaten från denna studie skall omsättas i en klinisk studie på barn med högrisk neuroblastom inom en tidsperiod om 5-10 år.