Neuroblastom (NB) är en typ av cancer som utvecklas i nervsystemet. Ungefär 20 barn drabbas årligen i Sverige, oftast under de första levnadsåren. I några fall klassas cancern som högrisk-NB och de patienterna får en kombination av behandlingar, som kan innehålla cytostatika, benmärgstransplantation, ALK-hämmare mm. Trots behandlingen är den långsiktiga överlevnadschansen mindre än 40% hos dessa patienter, vilket motiverar ytterliga forskning om biologin runt NB för att kunna utveckla nya behandlingsmetoder och läkemedel.
Vårt projekt syftar till att utveckla och undersöka nästa generations riktade terapier för NB. Mer specifikt kommer vi att utveckla så kallade affibody-molekyler som känner igen cancercellerna till vilka vi länkar mycket potenta cellgifter. När dessa injiceras kommer de att direkt attackera cancercellerna samtidigt som friska vävnader skonas. Dessutom planerar vi att undersöka hur cellerna som finns runt omkring cancercellerna i tumören, det så kallade TME, påverkas, för att bättre förstå NBs biologi.
Preliminära resultat från vår forskning ger en stark indikation på att riktade cellgifter mot NB är möjligt. Vi har tidigare studerat affibody-molekyler, laddade med potenta cellgifter, på andra cancertyper. Vi har visat att cancerdrabbade möss kan botas helt med denna typ av läkemedelskandidater, och vi ämnar nu applicera våra kunskaper på NB.
I det föreslagna projektet strävar vi efter att utnyttja vår starka expertis inom proteindesign och NB-biologi för att bättre förstå biologin och för att designa läkemedelskandidater för riktade terapier. Målsökande cellgifter är en relativt ny typ av cancerläkemedel och det finns idag inga sådana för behandling av neuroblastom. Vårt mål är att lägga grunden för en ny klass av riktade läkemedel mot NB.