Identifiering av molekylära mekanismer och terapeutiska mål i nervsystemscancer hos barn
Identifiering av molekylära mekanismer och terapeutiska mål i nervsystemscancer hos barn
I Sverige diagnostiseras ungefär ett barn om dagen med någon form av cancer, och det är den vanligaste sjukdomsrelaterade dödsorsaken bland svenska barn. Medulloblastom och Neuroblastom är bland de vanligaste neurala tumörerna hos barn. Neurala tumörer utgör ungefär en tredjedel av all barncancer, men orsakar nästan hälften av dödsfallen. I Sverige överlever 85% av barn som drabbats av cancer, men 70% av de överlevande upplever sena komplikationer i livet, varav en tredjedel får livshotande tillstånd inklusive sekundära cancerformer, hjärtsvikt och stroke.
Sammantaget visar detta inte bara ett behov av att öka vår förståelse för molekylära mekanismer som verkar under neural tumörbildning, utan understryker även vikten av att utveckla riktade terapier, så kallad precisionsmedicin, som skonar det växande barnet samtidigt som de eliminerar tumörceller. Vi har utvecklat nya cancermodeller genom att omprogrammera patientceller till neurala stamceller, vilka är den celltyp där sjukdomen tros uppkomma. Vi använder våra modeller för att förklara hur cancern uppkommer och sprids, samt hur de omgivande friska cellerna påverkar sjukdomsförloppet.
Eftersom våra modeller baseras på sjukdomsrelevanta celler, kan vi använda dem för att identifiera nya målproteiner som kan användas för att utveckla precisionsmedicin samt testa effektiviteten av redan kända läkemedel som inte tidigare testats på dessa cancertyper. Med vårt stamcellssystem kan vi även producera en mängd olika normala celltyper och använda dem för att undersöka behandlingssvar och säkerställa att inte frisk vävnad skadas av behandlingen.Med våra nya modeller kan vi besvara frågor om vilka molekylära mekanismer som är viktiga för hur barncancer uppkommer samt hitta nya målproteiner för skräddarsydd behandling."