BIOMEDE 2.0 - Biopsistyrd behandling av diffusamedellinjesgliom, däribland ponsgliom
BIOMEDE 2.0 - Biopsistyrd behandling av diffusamedellinjesgliom, däribland ponsgliom
Diffusa medellinjesgliom (DMG), inkl. diffusa ponsgliom (DIPG; pons är en del av hjärnstammen), intar en särställning bland gliomen på grund av sin dåliga prognos. Tumörerna sitter centralt i hjärnan, ofta i strukturer som reglerar centrala funktioner. Hjärnstammen, t ex, kontrollerar bland annat vakenhet, puls, andning och sväljningsförmåga. Lokalisationen och tumörernas infiltrerande, diffusa natur gör att de inte kan avlägsnas kirurgiskt. Man måste förlita sig på strålbehandling och läkemedel. Behandlingsresultaten är dock nedslående och till skillnad de flesta andra barntumörer har endast mycket begränsade förbättringar setts i överlevnad de senaste årtiondena. Färre än 10% av barn med DIPG lever 2 år efter sin diagnos. En bidragande orsak till de uteblivna framgångarna har varit bristen på tumörmaterial för analys. Man har ansett att riskerna med att ta prover från tumören (biopsera) har varit för stora.
I den första BIOMEDE-studien (2016-2020) visade man att det är möjligt att ta flera biopsier med endast små risker för komplikationer, förutsatt att man följer vissa riktlinjer. Studien visade att DIPG är en heterogen grupp tumörer med olika mutationer, vilket väcker förhoppningar om individualiserad terapi och bättre behandlingsresultat. I BIOMEDE behandlades tumörerna med strålning plus ett av tre olika läkemedel, erlotinib, dasatinib eller everolimus, varav det sistnämnda visade något bättre resultat och lindrigare biverkningar.
Vid senaste uppföljningen var 4 patienter fortfarande vid liv, 6 år eller mer efter diagnos, och alla 4 hade behandlats med everolimus. I den nya studien BIOMEDE 2.0 jämförs det nya läkemedlet ONC201 mot everolimus. ONC201 har fått mycket uppmärksamhet och det finns förhoppningar att åtminstone vissa former av DMG skall kunna behandlas med framgång.