Förbättrad molekylär förståelse, diagnostik och behandling av akut leukemi hos barn

Förbättrad molekylär förståelse, diagnostik och behandling av akut leukemi hos barn

Akuta leukemier hos barn utgör allvarliga former av blodcancer som trots intensiv behandling är behäftade med hög sjuklighet och dödlighet. De kännetecknas av genetiska förändringar som ger värdefulla ledtrådar om varför dessa sjukdomar uppstår. Vår kunskap om vilka dessa förändringar är, hur de ger upphov till leukemi och hur de kan användas för att förbättra klinisk diagnostik är begränsade, samtidigt som målstyrda behandlingar riktade mot de celler (leukemistamceller) som orsakar återfall efter behandling är starkt efterfrågade. I projektet identifieras molekylära och cellulära avvikelser i leukemiceller med flera olika sekvenseringstekniker (t.ex. singel-cell analyser) och metoder utvecklas för att förbättra diagnostik och uppföljning av patienter som insjuknar i dessa sjukdomar. Vidare undersöks en specifik genetisk förändring i olika modellsystem för att bättre förstå varför vissa former av akut leukemi uppstår. Slutligen utvecklas antikroppar riktade mot proteiner på ytan av leukemistamceller i syfte att utveckla nya behandlingar. En förbättrad kartläggning av molekylära förändringar vid akut barnleukemi kommer att leda till förbättrad diagnostik, uppföljning och terapival. Kartläggningen kommer också att ge viktiga ledtrådar till varför dessa sjukdomarna uppstår. Genom att identifiera markörer som uttrycks på leukemistamcellens yta och rikta antikroppar mot dessa, hoppas vi påskynda utvecklingen av nya behandlingsformer.