Ependymom är en av de mest allvarliga hjärntumörerna hos barn. Trots kirurgi och strålning återkommer tumören ofta, och många överlevare får bestående problem med minne, inlärning och rörelse. Orsaken är att de tumörceller som driver sjukdomen liknar de stamceller som bygger upp barnets hjärna. När man angriper cancern riskerar man samtidigt att skada normal hjärnutveckling.
Vårt projekt möter denna utmaning genom att skapa de första ”mini-hjärnor med tumör” från mänskliga celler. Dessa tredimensionella assembloider kombinerar organoider från ependymom med organoider från frisk hjärnvävnad. I detta system kan vi i realtid följa hur tumörceller växer, invaderar och samspelar med mognande nerv- och stödjeceller – något som aldrig tidigare varit möjligt i en mänsklig modell.
Med hjälp av single-cell-sekvensering jämför vi tumörstamceller och friska hjärnstamceller från samma regioner för att hitta gener och signalvägar som är unika för tumören och därmed möjliga mål för behandling. Assembloiderna används också som testplattform för läkemedel som selektivt angriper ependymomceller utan att hämma normal hjärnutveckling.
Våra preliminära resultat visar att ependymomorganoider kan växa långsiktigt och smälta samman med hjärnorganoider till stabila assembloider. Detta bekräftar metodens genomförbarhet. Med tillgång till patientmaterial och avancerade analysverktyg är vi redo att skapa den första tillförlitliga modellen av ependymom i en barnliknande hjärna.
Projektet förväntas ge både nya insikter i hur tumören utnyttjar hjärnans utveckling och en plattform för att utveckla säkrare och mer effektiva behandlingar. Målet är att ge barn med ependymom större chans till överlevnad – och ett friskt liv efter cancer.