Titel: Riktad behandling mot olika celltillstånd i neuroblastom
Bakgrund: Neuroblastom utgör runt 8-10% av all barncancer och är den vanligaste extrakraniella tumören hos barn. Trots aggressiva behandlingsstrategier drabbas ungefär 50% av alla patienter med högriskneuroblastom av cancerspridning till andra delar av kroppen, oftast skelett och benmärg. Många av dessa tumörer är resistenta mot konventionella behandlingar och sjukdomen är därmed obotlig, vilket understryker det stora behovet för nya målriktade terapier.
Projektinnehåll:
Vår forskning fokuserar på proteinerna NCAM1 och FGFR1, som karaktäriserar två viktiga undergrupper av neuroblastomceller vilka kan återfinnas inom samma tumör. Höga nivåer av NCAM1 och FGFR1 i tumören är kopplade till sämre överlevnad hos patienten. Läkemedel som riktar sig mot dessa proteiner har använts för att behandla vuxencancer, men effekten av att kombinera dem för att behandla neuroblastom är ännu outforskad. Vi har studerat två läkemedel: Adcitmer® som riktar sig mot NCAM1, och erdafitinib som hämmar FGFR1. Laboratorieförsök visade att kombinationsbehandling med dessa preparat leder till minskad tillväxt av neuroblastomceller samt minskad cellöverlevnad i tredimensionella tumörmodeller, genom att störa ut viktiga signalvägar.
Slutsats:
Våra resultat tyder på att kombinationen av Adcitmer® och erdafitinib är en lovande ny strategi för behandling av neuroblastom. Detta lägger grunden för framtida kliniska studier och för oss ett steg närmare att kunna utveckla bättre behandlingar för barn med denna aggressiva cancerform.