Neuroblastom är en sällsynt pediatrisk cancer som främst drabbar barn under fem år. Även om den är ovanlig har neuroblastom en av de lägsta överlevnadsfrekvenserna bland barncancerformer och står för 15 % av alla cancerrelaterade dödsfall hos barn. Högriskneuroblastom-patienter genomgår intensiva behandlingar, inklusive kemoterapi, kirurgi och strålbehandling. Trots dessa aggressiva insatser utvecklar många patienter kemoresistens, vilket leder till metastaser och återfall och bidrar till betydande dödlighet. Att utveckla nya terapeutiska strategier för att övervinna behandlingsresistens är avgörande för att förbättra överlevnadsgraden och patientutfall.
I min forskning undersökte jag potentialen för riktad proteinnedbrytning (TPD), en ny terapeutisk metod, för behandling av resistent neuroblastom. Genom att använda patienthärledda musmodeller som noggrant efterliknar mänskligt neuroblastom, visade den tillämpade behandlingen hög effektivitet in vitro. Framför allt utrotade degraderarna tumörer och botade mycket kemoresistenta musmodeller. Framtida arbete kommer att fokusera på detaljerad säkerhetsprofilering för att möjliggöra en framgångsrik klinisk översättning.
Dessa resultat öppnar nya möjligheter för att utforska TPD i pediatrisk cancer och kan potentiellt erbjuda ett genombrott i behandlingen av de mest resistenta fallen.