54th Annual Scientific Meeting of International Society for Experimental Hematology (ISEH2025)
54th Annual Scientific Meeting of International Society for Experimental Hematology (ISEH2025)
Pediatrisk AML som hyser t(7;12)-translokation ses hos barn under 2 år, och dess prevalens är cirka 10% i denna åldersgrupp. Denna typ av pediatrisk AML, som är förknippad med en dålig prognos, har höga återfallsfrekvenser trots att den behandlas med standardkemoterapi och behöver därför ofta genomgå hematopoetisk stamcellstransplantation för att botas. Under de senaste åren har skräddarsydd terapi, inkluderande antikroppar och läkemedel som riktar sig på specifika förändringar i cancer- och leukemicellerna som gett anmärkningsvärda kliniska resultat. Detta tar oss till en tid då dessa behandlingar kommer att bli en del av standardbehandling för ett ökande antal patienter. Eftersom mekanismerna bakom pediatrisk t(7;12) AML inte är fullt ut klarlagda är chanserna att lyckas med dessa behandlingar fortfarande osäkra, varför vi behöver studera dessa närmare. En viktig orsak till leukemiutveckling är den ökade aktiviteten hos gener som kallas onkogener, vilka kodar för proteiner som spelar en roll i initieringen av cancerutveckling. I detta projekt undersökte vi aktiviteten hos onkogener involverade i pediatrisk t(7;12)AML och utvärderade deras effekter på cancerutveckling. I projektet använde vi unika tekniker med vilka vi kunde modifiera genomet på utvalda platser och utvärdera den terapeutiska potentialen hos olika målmolekyler. Vi tror att detta projekt kommer att ge viktig information för att fastställa de mekanismer som spelar en roll i utvecklingen av pediatrisk t(7;12) AML.