Framtidens behandling blir mer skonsam

Stamcellstransplantation är en kraftfull behandling som botar barn med ­aggressiv leukemi eller lymfom. Enklast är när syskon kan donera stamceller. – Då är det viktigt att förklara att det inte är syskonets fel om det inte­ ­fungerar eller uppstår problem, säger Mikael Sundin, barnhematolog vid Astrid Lindgrens barnsjukhus i Huddinge.

För Aprilia Blad, 10 år, var det självklart att låta sina stamceller ge storebror Norton en chans. På sjukhuset sprang föräldrarna mellan hennes rum och Nortons de dagar då de blodbildande stamcellerna skulle skördas och transplanteras.

– De i min klass, jag tror inte att de har räddat livet på sina syskon, säger Aprilia.

I Sverige stamcellstransplanteras cirka 50 barn varje år i Stockholm, Göteborg, Lund eller Uppsala. Av dem har ungefär hälften leukemi, lymfom eller MDS.

Prognosen för att det ska lyckas ligger mellan 60 och 70 procent, beroende på barnets sjukdom och sjukdomshistoria.

Kortfattat går behandlingen ut på att ersätta det sjuka blod- och immunsystemet med ett friskt, som sedan attackerar cancern.

– När syskon är donatorer brukar vi rulla över det barnet i rullstol för att de ska få vara med och titta på cellerna som droppar in i nästa barn. Det är viktigt att det inte är samma doktor för donator och mottagare, och att donatorns doktor förklarar att ”det hänger inte på dig”, säger Mikael Sundin.

Stamcellstransplantation används när sjukdomen är aggressiv, inte svarar som önskat på behandling eller när barn drabbas av återfall. Metoden började användas på 1970-talet, och kallades benmärgstransplantation.

Själva proceduren är enkel men hur den fungerar är inte helt klarlagt. Dels för att vi inte har kunskap om alla detaljer om människans immunsystem, dels för att vi inte vet varför cancer uppstår.

– Förut trodde man att cellgifterna som ges under någon vecka innan transplantationen botade sjukdomen, men det är anti-cancereffekten som är boten, säger Mikael Sundin.

Han syftar på graft versus tumor-effekten (GVT), den immunologiska reaktion som uppstår när det nya immunförsvaret reagerar mot cancercellerna i mottagaren. Det verkar som om det finns ett samband mellan GVT och graft versus host (GVH eller GVHD där ”D” står för disease). GVH är när de nya cellerna orsakar en reaktion i mottagarens hud, lever, tarmar, ögon eller lungor, till exempel. GVH har betydelse för transplantationen, men kan vara farlig. Många barn får någon form av GVH. I de flesta fall är den lindrig och går över. Men det finns livshotande GVH och kronisk GVH. Den senare drabbade Norton.

– Vi ska ge patienterna ett långt liv med hög livskvalitet. Därför måste vi bli bättre på att undvika komplikationer, till varje pris, säger Mikael Sundin.

Det finns två varianter av stamcellsöverföring; autolog stamcellstransplantation där det cancerdrabbade barnet får tillbaka sina egna stamceller. Det sker vid sjukdomar som inte sitter i blodet, till exempel neuroblastom, vissa former av lymfom och tumörer i centrala nervsystemet, men även i enstaka andra fall av solida tumörer. Det används för att återskapa barnets blod- och immunsystem efter hård cytostatikabehandling.

När en givare står för stamcellerna kallas det allogen stamcellstransplantation.