Undersökning av immunsystemets effekt på utvecklingen av pediatrisk t(7;12) AML
Undersökning av immunsystemets effekt på utvecklingen av pediatrisk t(7;12) AML
Pediatrisk AML som hyser t(7;12)-translokation ses hos barn under 2 år, och dess prevalens är cirka 10% i denna åldersgrupp. Denna typ av pediatrisk AML, som är förknippad med en dålig prognos, har höga återfallsfrekvenser trots att den behandlas med standardkemoterapi och behöver därför ofta genomgå hematopoetisk stamcellstransplantation för att botas. Under de senaste åren har skräddarsydd terapi, inkluderande antikroppar och läkemedel som riktar sig på specifika förändringar i cancer- och leukemicellerna som gett anmärkningsvärda kliniska resultat. Detta tar oss till en tid då dessa behandlingar kommer att bli en del av standardbehandling för ett ökande antal patienter. Eftersom mekanismerna bakom pediatrisk t(7;12) AML inte är fullt ut klarlagda är chanserna att lyckas med dessa behandlingar fortfarande osäkra, varför vi behöver studera dessa närmare. En viktig orsaken till leukemiutveckling är ökningen av aktiviteten hos så kallade onkogener som kodar för proteiner som spelar en roll i initieringen av cancerutveckling och som ibland förhindrar att immunförsvaret kan eliminera cancerceller. I detta projekt studerar vi aktiviteten hos onkogener som är involverade pediatrisk t(7;12)AML för att utvärderar deras inverkan på utvecklingen av och dess roll i immunreglering. Projektet kommer att använda unika tekniker med vilka vi kan modifiera genomet på utvalda platser och utvärdera den terapeutiska potentialen hos olika målmolekyler. Vi tror att detta projekt kommer att identifiera de mekanismer som spelar en roll i utvecklingen av pediatrisk t(7;12) AML, samt ge viktig information om förstärkning av immunförsvaret skulle kunna användas som behandling av pediatrisk t(7;12) AML.