Neuroblastom (NB) är en tumör i det självstyrande nervsystemet som främst drabbar små barn. Den är i sällsynta fall ärftlig och kopplad till mutationer i ALK-genen, men kan ibland försvinna av sig själv. Oftast är NB svårbotad med sämst prognos av alla olika barncancerformer. Intensiv behandling har förbättrat överlevnaden för barn med högriskneuroblastom, bl.a. genom vår forskning. Risken för långsiktiga biverkningar av den aggressiva behandlingen är dock stor. Å andra sidan kan barn med lindriga former av NB erhålla mindre behandling idag tack vare ökad biologisk förståelse.
Vårt forskningsprojekt undersöker möjligheten till ny specifik behandling för barn med neuroblastom genom förbättrad biologisk förståelse av molekylära behandlingsmål. Vi har visat betydelsen av inflammatoriska ämnen och immunsystemets olika celler. Vi undersöker också ett enzym, Wip1-fosfatas, som aktiveras från cancercellernas kromosom 17, vilket leder till att cancer som neuroblastom uppkommer och blir extra aggressiv, men också kan hämmas genom målstyrd behandling där vi nu prövar nya kombinationer. Med translationell forskning som sträcker sig
från detaljerade laboratoriestudier av kliniskt tumörmaterial, odlade tumörceller och kliniskt relevanta tumörmodeller i försöksdjur till kliniska studier kombinerat med registerdata och epidemiologiska undersökningar vill vi öka kunskapen och etablera ny bättre terapi för ökad överlevnad och mindre biverkningar. Ny målstyrd terapi kan också minska behovet av intensiv cytostatikabehandling som ger svåra biverkningar kort- och långsiktigt. Genom våra studier och samarbete med andra forskargrupper samt genom unikt nationellt och internationellt kliniskt samarbete är det rimligt att förvänta sig resultat som är användbara i den kliniska vardagen. Resultaten i dessa studier kan komma till nytta även för barn med
annan cancer, i första hand andra nervcellstumörer som hjärnstamstumörer, medulloblastom och andra tumörer.