Studerande av kritiska gener involverade i neuroblastom skelettmetastaser

Studerande av kritiska gener involverade i neuroblastom skelettmetastaser

Neuroblastom är en av de mest aggressiva formerna av barncancer. Trots intensiv behandling är överlevnaden hos högriskpatienter mindre än hälften idag. En stor del av dessa patienter får skelettmetastaser som är svåra att behandla. Anledningen till detta beror på att dessa tumörer efter en lång tid av behandling utvecklat motståndskraft mot cellgifter vilket leder till att cancern blir mycket svårbehandlad samtidigt som mikromiljön i benmärgen är gynsam för tumortillväxt och skyddande mot cellgifter. Det finns därför ett stort behov att identifiera de kritiska biologiska mekanismerna som ligger bakom spridning och behandlingsresistens som således leder till återfall. Preliminära data från vår forskargrupp, där vi använt enkelcellanalys på neuroblastom, både lokal och benmärg/skelettmetastaser, har påvisat sju gener som kan vara kritiska för spridning av sjukdomen till skelettet och benmärgen. Dessa gener tros vara viktiga för att antigen sprida sjukdomen till benmärgen och skelettet och/eller leda till motståndskraft mot konventionella cancer behandlingar. I detta forskningsprogram kommer vi att studera dessa gener och dess funktion i relevanta prekliniska modeller inom neuroblastom såsom cell culturer och djurmodeller. Vi kommer att validera våra data med tumörceller från patienter för att ta ett steg närmare den kliniska sjukdomen. Vårt mål är att påvisa vilka gener som är kritiska för spridning och tillväxt i benmärgen och skelettet med hopp att hitta nya behandlingar som ämnar att döda tumörcellerna som spridit sig till benmärgen och skelettet. Genom att öka den biologiska förståelsen för denna svåra neuroblastomsjukdom kan vi på så sätt utveckla nya behandlingar. Med denna strategi hoppas vi på långsikt att förbättra överlevnaden för dessa patienter.