Randomiserad klinisk prövning av cabozantinib som underhållsbehandling vid osteosarkom
Randomiserad klinisk prövning av cabozantinib som underhållsbehandling vid osteosarkom
Osteosarkom är en den vanligaste formen av skelettsarkom som drabbar barn (<18 år) och unga vuxna (18-30 år). De flesta som insjuknar är 16-17 år gamla men osteosarkom förekommer i alla åldrar. Standardbehandlingen är en kombination av kirurgisk resektion av all synlig tumör och cytostatika mot mikroskopisk sjukdom. Denna strategi är väsentligen densamma sedan 1980-talet och botar runt 65%. Tidigare försök att förbättra behandlingen har lett till mer biverkningar men inte ökad överlevnad.
De senaste åren har flera studier visat att substanser som hämmar vissa proteiner i tumörcellerna (tyrosinkinashämmare; cabozantinib, regorafenib, lenvatinib mfl) är aktiva vid metastaserande osteosarkom, med viss förlängning av tid till sjukdomsprogress. Substanserna är förknippade med biverkningar, som högt blodtryck, hypothyreos, minskad aptit, försämrad sårläkning.
Vår hypotes är att tillägg med tyrosinkinashämmaren cabozantinib till sedvanlig behandling med kirurgi och cytostatika ledaer till att fler blir botade från osteosarkom. Eftersom sedvanlig behandling är tuff för våra patienter redan som det är bedömer vi att samtidig behandling med cabozantinib blir för toxiskt. Vi kommer därför ge cabozantinib som underhållsbehandling, efter avslutad kirurgi och cytostatika.
Studien har fått det korta namnet FOSTER-CabOS och kommer vara öppen i hela Europa. Den inkluderar alla med nydiagnostiserat osteosarkom, oavsett ålder och sjukdomsutbredning. I studien kommer alla patienter behandlas på samma sätt som vi gör idag med kirurgi och cytostatika. När den vanliga behandlingen är klar kommer studiedeltagarna lottas till underhållsbehandling med cabozantinib i 12 månader eller till placebo i 12 månader. Vi kommer mäta biverkningar, livskvalitet och risken för återfall (event-free survival). Vi kommer parallellt göra substudier med syfte att öka kunskapen om osteosarkombiologi (inkl. genetiska studier) och diagnostiska metoder (bilddiagnostik, cirkulerande tumör-DNA) med mera.