NOPHO-AML 2012 - Behandlingsstudie av barn och ungdomar med akut myeloisk leukemi
NOPHO-AML 2012 - Behandlingsstudie av barn och ungdomar med akut myeloisk leukemi
De senaste åren har överlevnaden vid AML varit 70%. I vår förra studie kunde vi identifiera många av de barn som fick återfall genom nya metoder (MRD) att mäta kvarvarande leukemiceller (LC) efter 2 kurer. Vi såg att risken för återfall minskade om vi gav stamcellstransplantation (SCT) till barn med högt antal LC efter 2 kurer. De två första behandlingskurerna är viktigast för utgången och måste vara mycket intensiva och vi vet vilken huvudtyp av mediciner som krävs men inte exakt vilka enskilda droger som är mest effektiva.
Syftet är att bota fler barn med AML med mindre biverkningar. Vi vill i kur 1 se om medicinen DaunoXome är effektivare än mitoxantrone, och i andra kuren om drogkombinationen FLADx är bättre än ADxE. Vi utvärderar studierna i första hand med MRD flöde som mäter mängden LC efter de olika kurerna. För att göra detta på ett vetenskapligt sunt sätt behöver vi randomisera (lotta) mellan de olika behandlingarna. Vi vill också se om man genom att utnyttja kända genförändringar hos LC kan få en ännu bättre metod att mäta tidigt terapisvar.
Jämfört med tidigare får alla barn i studien mer intensiv och som vi idag vet mer effektiv terapi och resultaten på de 500 barn som fått behandling är utmärkta med en överlevnad på nästan 80%.
Delstudie 3 kan leda till bättre möjlighet att välja vilka patienter som, för att undvika återfall, behöver behandlas med SCT. SCT är en effektiv behandling som tyvärr kan ge svåra långtidsbiverkningar.
Vi har nu avslutat rekrytering till 1 där vi tydligt kunde visa att mitoxantrone var effektivare än liposomalt daunorubicin i kur 1 varför alla barn nu får mitoxantrone. 2 behöver rekrytera ytterligare 30 patienter som sedan behöver följas upp i minst fem år innan alla resultat är klara. Eftersom vi nu över 600 patienter i studien kan vi nu också närmare studera allvarliga biverkningar varför en doktorand nu utreder orsaker till IVA vård (20% av alla patienter) liksom även nekrotiserande enterocolit (15%).