De flesta barn som drabbas av cancer överlever idag, tack vare förbättrade behandlingsmetoder. Barn som överlever cancer kan dock få långvariga biverkningar till följd av intensiv cytostatikabehandling, och återfall är fortfarande svåra att bota. Vid akut lymfatisk leukemi (ALL), den vanligaste formen av barncancer, dör fortfarande drygt fem procent av patienterna, oftast till följd av svårbehandlade återfall. Det finns också anledning att tro att många barn får mer behandling än vad som egentligen behövs, vilket kan leda till livslånga hälsoproblem. Därför finns ett stort behov av nya och mer målinriktade behandlingsstrategier.
I vårt projekt kombinerar vi storskaliga läkemedelstester med modern analys av gener och proteiner i enskilda cancerceller. Ett särskilt fokus ligger på nya immunterapier, där kroppens egna T-celler aktiveras för att angripa leukemiceller. En sådan behandling, blinatumomab, kommer snart att användas för de flesta barn med en viss form av ALL. Denna utveckling innebär att behandlingsmisslyckanden inte längre bara beror på klassisk läkemedelsresistens, utan även på att cancerceller kan undvika immunförsvaret eller gömma sig i svåråtkomliga delar av kroppen, som hjärnan och ryggmärgsvätskan.
Genom att studera hur leukemiceller svarar på läkemedel på detaljnivå, både före och efter behandling, hoppas vi kunna identifiera nya behandlingsmöjligheter och markörer som kan förutsäga behandlingssvar. Vårt mål är att på sikt bidra till att barn med ALL får mer träffsäkra behandlingar med färre biverkningar, och därmed bättre chanser till ett friskt liv efter avslutad behandling.