Avslöjande av behandlingsresistensmekanismer i spädbarnsleukemi
Avslöjande av behandlingsresistensmekanismer i spädbarnsleukemi
Leukemier (blodcancer) är resultatet av förvärvade genetiska förändringar i gener som styr viktiga cellulära processer såsom utmognad, tillväxt och celldöd, vilket i sin tur leder till canceromvandling. De genetiska avvikelser som påvisas vid insjuknandet används idag diagnostiskt och för att dela in leukemierna i subgrupper som bestämmer vilken behandling patienten skall ges. Trots att vår förståelse har ökat för hur leukemier uppkommer och kan behandlas, så är vår förståelse långt ifrån komplett. Det finns således fortfarande ett stort behov av att förbättra klassificeringen av leukemier genom att identifiera biomarkörer samt att identifiera gener som kan fungera som mål för nya behandlingar.
Huvudmålet med projektet är att öka kunskapen om hur akut leukemi uppkommer och hur de bäst ska behandlas med ett fokus på spädbarnsleukemi vilken har en mycket dålig prognos. En ökad kunskap om hur sjukdomen uppkommer och utvecklas behövs för att kunna utveckla nya behandlingsstrategier och öka överlevanden. Vi kommer först att studera leukemiprover från spädbarn med genetiska förändringar i KMT2A-genen på cellulär nivå för att förstå hur behandlingsresistens uppkommer. Därefter kommer vi att funktionell studera utvecklingen av behandlingsresistens för att förstå hur den uppkommer och därigenom öka vår förståelse för hur leukemi utvecklas bäst kan behandlas i framtiden.
Resultaten kommer att erbjuda en förbättrad kunskap om akut leukemi och därigenom hoppas jag kunna utveckla bättre verktyg för diagnostisering, uppföljning och framtida behandling av leukemi.