SCRIPT AML-En jämförande studie mellan olika konditioneringsregimer vid AML
SCRIPT AML-En jämförande studie mellan olika konditioneringsregimer vid AML
Stamcellstransplantationer (HCT) av barn med svårbehandlad akut myeloisk leukemi (AML) är en väl etablerad behandlingsmetod där förberedande behandlingen (konditionering) väljs utifrån patient och typ av sjukdom. Studien, som leds från Göteborg, är en internationell behandlingsstudie där barn som diagnostiserats med AML och som ska genomgå en HCT i något av de sjukhus som deltar, lottas till en av de två konditioneringsbehandlingar som idag används som standard för HCT av barn med AML. Uppgifter om överlevnad, återfall, biverkningar och livskvalitet registreras i studieregistret. Patienter som inte uppfyller kriterier för lottning erbjuds att delta i en observationsstudie där behandlingen beslutas av ansvarig läkare men resultatet registreras i studieregistret. På så sätt kommer studien att ge information om hur det går för alla barn som transplanteras för AML i de deltagande länderna (Norden, Holland, Belgien, Lithauen, Israel, HongKong, Spanien och Schweiz). Alla patienter erbjudas deltagande i de forskningsstudier som är knutna till protokollet, och som syftar till att öka förståelsen för varför vissa patienter drabbas av behandlingsrelaterade komplikationer, hur de givna läkemedlen fungerar hos den enskilde patienten och hur lokala faktorer i benmärgen kan påverka förekomst av återfall. Studien öppnades först i Sverige 2022 och är nu även öppnad och inkluderar patienter från Norge, Finland, Danmark och Holland. Vi räknar med att övriga länder kan öppnas under hösten 2023. Syftet med studien är att förbättra den nuvarande behandlingsrutinen. Om någon av behandlingsarmarna visar sig vara mer effektiv och/eller mindre toxisk finns en tydlig nytta för framtida patienter. Oavsett om studien visar en sådan skillnad eller inte kommer resultaten från tilläggsstudier och mer kvalitativa frågeställningar som tex barnens skattade hälsorelaterade livskvalitet, tillföra ny värdefull kunskap.