NOPHO-DBH AML 2012. Behandlingsstudie för barn och ungdomar med de novo AML
NOPHO-DBH AML 2012. Behandlingsstudie för barn och ungdomar med de novo AML
AML2012 var den första AML-studien som baserade riskgrupperingen fra på terapisvar efter de första kurerna mätt med flödescytometri (MRD). Pga att en studiedrog slutade tillverkas och flera länder anslöt sig till AML2012 pga våra resultat blev studien längre än tänkt och rekryterade 1016 pat. MRD styrningen med stamcellstransplantation (SCT) till de med sämre terapisvar (HR) var framgångsrik med händelsefri överlevnad (EFS) 63.2% och total survival (OS) 79.2%. Detta är bättre än i andra internationella studier.
Våra analyser visar att MRD efter både kur 1 och 2 är de starkaste prognosfaktorerna. För HR patienter ökade överlevnaden från 28% i AML2004 till 75%. Vi jämförde mitoxantrone med Daunoxome i kur 1 och fann MRD lägre för mito samtidigt som EFS var bättre. Detta är viktigt eftersom det innebär att MRD redan efter en kur kan användas för att prova nya läkemedel och mycket snabbare avgöra effekten. Vi ska närmare studera interaktionen mellan MRD och genetisk grupp. Även om SCT motverkar ett sämre MRD i hela cohorten vet vi inte om det gäller för alla genetiska subgrupper och det är viktigt att reservera SCT, med stor risk för sena effekter, till de som verkligen behöver det. Vi skall också närmare undersöka frekvensen av biverkningar och om vi kan identifiera vulnerabla individer särskilt map hjärtbiverkningar. I princip är det arbete vi skall göra uppdatering och komplettering av databasen, statistisk analys och publicering
Underhållsbehandling med 6MP är en viktig del av ALL terapi och styrs så att patienterna ligger inom ett bestämt intervall av neutrofila blodkroppar. Pga olikheter i metabolisering av 6MP är det hos vissa svårt att nå detta mål eller förenat med ökat illamående. Vi har visat att allopurinol kan ändra metaboliseringen så att dessa problem minskar. I teorin skulle det också kunna öka effekten av terapin. Vi har nu designat en större studie där vi vill se om allopurinol kan öka överlevnaden och livskvaliteten under denna fas.