FaR-RMS - en studie för barn och unga vuxna med nydiagnostiserad och återkommande rhabdomyosarkom

FaR-RMS - en studie för barn och unga vuxna med nydiagnostiserad och återkommande rhabdomyosarkom

FaR RMS är en ansats att samla hela Europa för att få med alla barn med rhabomyosarkom (RMS), både nyinsjuknade men även de med återfall. Syftet med denna inkluderande inställning är att det är förhållandevis få barn och att vi måste samarbeta för att kunna besvara randomiserade frågeställningar och driva vetenskapen och kunskapen framåt så snabbt som möjligt. Studien är redan öppen i 11 länder och ytterligare 12 är på väg in i samarbetet. Förutom europeiska länder är Australien och Nya Zeeland redan med och Kanada är på väg in. FaR RMS är en överbryggande studie för patienter med RMS, både nydiagnostiserade patienter och de med återfall, med tre huvudsakliga mål. Dessa är att utvärdera: •Systemisk behandling med introduktion av nya behandlingsregimer för de med svårast sjukdom: Mycket hög risk (Very high risk VHR), Hög risk (HR) och återfall. •Lämplig behandlingslängd vid underhållsbehandling •Strålbehandling för att för bättre lokal kontroll för VHR, HR och Standard risk (SR) och för att behandla metastatisk sjukdom Dessutom syftar studien till att utvärdera: •Riskstratifiering genom att använda PAX-FOXO1 fusion genstatus i stället för histologisk subtypning •Användande av FDG-PET-CT responsutvärdering som prognostisk biomarkör för utfall efter induktionsbehandling med cytostatika FaR-RMS inkluderar en ingång i studien där alla patienter med RMS kan ge samtycke till analys av deras biologiska prover och tumörpatologi tillsammans med insamling av basala patientkarakteristika, en behandlingssammanfattning och uppföljningsdata för tillbud, ”events”. Nydiagnostiserade patienter skall, när så är möjligt , inkluderas i FaR-RMS studien vid initial diagnos innan cytostatikabehandling påbörjas. Trots det kan patienter inkluderas vid tiden för strålbehandling eller påbörjande av underhållsbehandling, och de med återfall kan inkluderas vid återfallet (första eller senare) även om de inte inkluderats initialt. Alla studiefrågor kommer inte att vara öppna samtidigt.