Barncancerfonden har stöttat forskning inom CAR-T-cellsterapi under flera år. Nu hoppas man att även svenska barn snart ska kunna ta del av den nya behandlingen. Foto: Charlotte Gawell

Mördarceller kan hjälpa barn med leukemi

Tidigare i september blev det klart att den amerikanska läkemedelsmyndigheten godkänner en helt ny behandling för barn med svårbehandlad leukemi. Nu hoppas Barncancerfonden att behandlingen snabbt ska godkännas även i Europa.

Den nya behandlingsmetoden, CAR-T-cellsterapi, är en form av immunterapi och beskrivs som ett medicinskt genombrott. Barnets egna celler modifieras genom att man sätter ett protein på deras yta. Därmed fungerar de som målsökande robotar som själva kan söka upp och döda cancercellerna.

Behandlingen är framtagen för patienter med återfall i akut lymfatisk leukemi (ALL), som är den vanligaste cancerformen hos barn i Sverige. Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har nu godkänt behandling med produkten Kymriah, som har tagits fram av läkemedelsbolaget Novartis.

Barncancerfonden har stöttat forskning inom CAR-T-cellsterapi under flera år. Nu hoppas man att även svenska barn snart ska kunna behandlas på samma sätt som i USA.

– Det här är verkligen en stor sak för de barn som får återfall i ALL. Nu tas steget från forskning till verklig behandling. Vi hoppas att behandlingen snabbt kommer att godkännas av den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, så att även svenska barn kan ta del av den, säger Kerstin Sollerbrant, forskningschef på Barncancerfonden.

Resultaten i kliniska studier har hittills varit goda, med 83 procents överlevnad tre månader efter behandlingen. Den nya behandlingen är dyr och det finns risk för allvarliga biverkningar, men den ger hopp om bot för de svåraste formerna av leukemi hos barn.

– Vi lever i en hoppfull tid, mitt i en medicinsk revolution. Nu vet forskarna hur vi kan aktivera kroppens eget immunsystem till att slå mot cancercellerna. Tack vare framsteg inom forskningen överlever idag 80 procent av de barn som drabbas av cancer. Så sent som på 70-talet var motsvarande siffra bara 20 procent, säger Kerstin Sollerbrant.

Fakta om ALL
- Akut lymfatisk leukemi (ALL) är den vanligaste cancerdiagnosen hos barn.
- Varje år insjuknar cirka 80 barn i Sverige i ALL.
- Trots god prognos är det fortfarande barn som dör i ALL. En av orsakerna är att cancercellerna hos vissa patienter blir resistenta mot behandlingen som då inte längre har någon effekt.
- Cancer är den vanligaste dödsorsaken för barn mellan 1 och 14 år i Sverige.
- Barncancerfondens vision är att utrota barncancer.