barnvinnare_pixabay.jpg

Läkemedel får tumörer att krympa

Tumörer med särskilda genförändringar kan botas hos barn och ungdomar med hjälp av ett nytt läkemedel, visar en ny studie. Jakten på behandlingsbara genförändringar pågår även i Sverige, finansierad av Barncancerfonden.

Ett experimentellt läkemedel, entrectinib, har visat sig vara effektivt på barn och ungdomar med  framskriden cancer och som bär på särskilda genförändringar.

I en amerikansk studie av läkemedlet, som inkluderade tolv barn och ungdomar, minskade solida tumörer med vissa genförändringar märkbart.

− Vissa av de här patienterna har fått en chans att bli botade från sin sjukdom, säger Per Kogner, professor i barnonkologi vid Karolinska institutet till Dagens Medicin.

Fungerar genom att blockera

I tumörceller leder mutationer till att proteiner får förändrad funktion. I de här fallet är det kinaser (proteiner som förmedlar signaler i cellen) som blivit överaktiva genom förändringar i generna ALK, ROS1 och NTRK. Entrectinib fungerar genom att blockera kinaserna och därmed förhindra tumörens celldelning.  

Studien kan ses som ett bevis för att behandling av barncancer ska baseras vilka på genetiska förändringar som finns i tumören, snarare än vilken cancerform det är frågan om. Det är dock är långt ifrån alla patienter som i kan bli aktuella för den här typen av målriktad behandling, eftersom deras tumörer ännu saknar behandlingsbara genförändringar. Här spelar forskningen en viktig roll.

Barncancerfonden finansierar

Forskning kan identifiera fler förändringar i tumörerna som kan gå att behandla. Jakten på behandlingsbara genförändringar är i full gång även i Sverige.

− Genom satsningen Genomic Medicine Sweden och via finansiering från Barncancerfonden är tanken att vi inom något år ska kunna använda så kallad helgenomsekvensering på alla barncancerpatienter för att hitta behandlingsbara genförändringar, säger Per Kogner.

Studien Entrectinib in Children and Adolescents With Recurrent or Refractory Solid or Central Nervous System Tumours, presenterades i början av juni vid ASCO (American Society of Clinical Oncology), som är den största vetenskapliga kongressen inom onkologi under året. Den utfördes av forskare vid olika sjukhus i USA.