Skelettkomplikationer hos barn med akut lymfoblastisk leukemi
Skelettkomplikationer hos barn med akut lymfoblastisk leukemi
Vi syftar att förbättra livskvaliteten hos patienter med akut lymfoblastisk leukemi (ALL) genom att minska skelett komplikationer (benskörhet och bennekroser).
ALLTogether är ett stort europeiskt protokoll för ALL som är planerad att starta 2018 och kommer att ledas från Karolinska, Stockholm. Skelett biverkningar är viktiga komplikationer av ALL terapi och kan orsaka smärta och invaliditet och signifikant försämra livskvalité. Bennekros är en invalidiserande komplikation av terapi som kan kräva kirurgiska operationer även benprotes på ung åldern. ALL, dess behandling och ON är associerade med ökad risk för benskörhet. Bisfosfonater är en grupp av mediciner som stärker skelettet och används för behandling av benskörhet och andra skelettsjukdomar. I vissa svåra fall de har bisphosphonater använts att behandla ON och benskörhet hos barn med ALL, men det finns brist på studier om deras effekt i denna group.
Arbetsplan och preliminära resultat:
Vi gör en studie som jämför standard behandling (vitamin-D, calcium och smärtlindring) eller standard behandling med tillägg av bisphosphonater hos patienter med symptomatisk ON. Patienter med ON följs med regelbundna magnetbilder och benskörhet kommer att mätas med benmineralmätning (DEXA). Livskvalité, skelett symptom, fysisk aktivitet och livskvalité kommer att bedömas med hjälp av frågeformulär. Undersökningar kommer att utföras under och efter behandlingen.
Betydelse:
Reduktion av skelett komplikationer i ALL är ett viktigt mål som skulle förbättra livskvalité. Bisfosfonat behandlingar har använts länge på barn med andra skelettsjukdomar och har få biverkningar. Användning av bisphosphonater kan bli rutin praxis för behandling eller även prevention av skelettkomplikationer i hög-risk grupp om de visar sig vara tillräckligt effektiva.