Multi-omic studier för precisionsbehandlingar av barn med ALL
Multi-omic studier för precisionsbehandlingar av barn med ALL
Akut lymfatisk leukemi (ALL) är den vanligaste typen av cancer hos barn. Även om de flesta barn tillfrisknar med dagens breda toxiska behandling så finns det ett behov av nya mer specifika och effektivare läkemedel som kan hjälpa de som inte svarar på dagens behandling och de som får återfall samt för att minska de svåra efterföljande biverkningarna från den breda behandlingen. ALL är en heterogen sjukdom där man traditionellt nästan enbart har använt sig av genetiska studier för att utforska dess biologi. Detta har haft en betydande roll för klassificering av sjukdomen i olika genetiska subtyper men har tyvärr inte lett till mer riktade och individanpassade behandlingar. Det behövs därför nya biomarkörer som kan skräddarsy fler individanpassade läkemedel för rätt patient. Genom att kombinera kvantitativ masspektrometri- baserad proteomik i kombination med termisk proteomik och läkemedelsscreening av cell linjer har vi nyligen visat att det går att identifiera nya och oväntade läkemedelskandidater för specifika högriskgrupper. Genom att expandera och applicera vår protein centrerad multi-omik strategi på enskilda celler i prekliniska och translationella modeller vill vi skildra relevanta subgrupper i dessa komplexa prover för att komplettera och avancera våra fynd till viabla precisionsmedicin kandidater. Detta kommer även att förfina biologin av ALL för att upptäcka nya innovativa biomarkörer för behandling, läkemedelseffektivitet samt biverkningar. Målet med denna translationella pojekt är att med nytt perspektiv generera ny kunskap som skapar en bättre förståelse för sjukdomsmekanismerna i ALL som kan främja utvecklingen av effektivare individanpassade läkemedel med för ännu framgångsrikare bekämpning av ALL hos barn.