”Vi har nya vapen nu”

Biologiska läkemedel och nya läkemedel med små molekyler riktar in sig på de biologiska skillnaderna mellan cancerceller och friska celler i kroppen. Till skillnad från cytostatika, som påverkar alla celler, är dessa mediciner ofta målsökande, det vill säga de påverkar mest eller bara cancerceller. Meningen är att cancersjuka barn ska få en effektiv men skonsam behandling.

Traditionella cytostatika påverkar hela kroppen och ger ofta biverkningar som till exempel låga blodvärden, inflammerade och såriga slemhinnor samt håravfall. Den riktar in sig på cancercellernas delning men påverkar samtidigt alla snabbdelande celler i hela kroppen. Cytostatika har använts i decennier inom cancervården och både verkan och biverkningarär väl dokumenterade.

Den nya generationens läkemedel tar i stället fasta på hur cellen är uppbyggd. Läkemedlen slår mot skillnaderna som finns mellan en frisk cell och en cancercell, till exempel genetiska förändringar eller ändrade protein som finns bundna till cellernas yta.

De målinriktade cancerläkemedlen omfattar både biologiska läkemedel samt små-molekyl-läkemedel.

Vanligtvis riktar biologiska mediciner in sig på den genetiska förändringen i cancercellen som leder till att den kan växa okontrollerat. Medicinen känner igen avvikelsen, och slår till mot den, till exempel kan den strypa cancercellernas delning och därmed döda dem.

I målriktade cancerläkemedel, som består av små molekyler, tränger de små molekylerna in i cellen och stänger av signalvägar som är viktiga för cancercellens överlevnad. På så sätt slår de ut cancercellen.

Ibland slår de moderna läkemedlen även mot friska celler med liknande mål och ibland kan de påverka andra vävnader, vilket betyder att även de nya medicinerna kan ha biverkningar.

– Biologiska mediciner har egna och ofta mycket mindre biverkningar, till exempel hudförändringar eller neurologiska besvär som till exempel trötthet, men det är oftast övergående, säger Arja Harila-Saari, överläkare vid barncanceravdelningen på Astrid Lindgrens barnsjukhus i Solna.

Vid cytostatikabehandling ger läkarna ofta högsta tolererade dos till barnet för att besegra cancern. Biologiska mediciner fungerar med lägre doser vilket också ger mindre biverkningar.

Biologiska läkemedel, små-molekyl-läkemedel och immunterapi ses som framtiden för cancersjuka barn.

– Jag tror att det är en helt ny era. Den biologiska och molekylära förståelsen av cancer har ökat mycket på bara de senaste åren. Vi tar nu nästa steg – att med nya vapen prova nya mediciner på ett systematiskt och kontrollerat sätt som kan hjälpa oss att bota flera och minska biverkningarna, säger Arja Harila-Saari.

Medicinernas framväxt är beroende av att forskarna hela tiden ökar sina kunskaper om de biologiska mekanismerna hos cancercellerna, avvikelserna i deras arvsmassa. I dag sker väldigt få kliniska tester på barn, vilket innebär att medicinerna till stor del tas från vuxenonkologin. Men barn är inte små vuxna och därför ser Arja Harila-Saari och kollegan Ingrid Øra som också arbetar med HOPE-enheten på barncanceravdelningen i Stockholm, dessa platser som absolut avgörande för att fler barn ska överleva sin sjukdom.

Det kommer dock att dröja länge innan immunterapi, biologiska läkemedel och övriga målinriktade läkemedel blir standard för cancerdrabbade barn. Det beror bland annat påatt den konventionella cytostatikabehandlingen har så gott resultat i dag att man ogärna överger den för nya, jämförelsevis okända läkemedel. Men också på att cancer lätt blir resistent mot behandling och kräver attacker från många olika håll. De nya typerna av läkemedel behöver därför kombineras ihop på olika sätt.

– De nya läkemedlen kommer sannolikt att kombineras med den gamla cytostatikan, vi väljer de snällaste av de gamla, de som har minst långtidspåverkan, säger Arja Harila-Saari.